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Fundamentos del dictamen sobre la designación como
medicamento huérfano
Fundamentos del dictamen sobre la designación como
medicamento huérfano
El 20 de mayo de 2010, el patrocinador, Oxford BioMedica (UK) Ltd, presentó una solicitud para la
designación como medicamento huérfano de un medicamento que contiene un vector lentiviral con
formas truncadas del gen de la tirosina hidroxilasa humana, del gen del L-aminoácido aromático
descarboxilasa humano y del gen de la GTP ciclohidrolasa 1 humana para la indicación: tratamiento en
periodos off de pacientes adultos con enfermedad de Parkinson avanzada que no están respondiendo
adecuadamente al tratamiento con L-dopa.
El Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP), tras examinar la solicitud, concluyó lo siguiente:

Los periodos off en adultos con enfermedad de Parkinson avanzada que no están respondiendo
adecuadamente al tratamiento con L-DOPA no constituyen un subgrupo válido para la designación
como medicamento huérfano. En efecto, el Comité consideró que la indicación solicitada se refiere
a un estadio de una patología médica más amplia, concretamente la enfermedad de Parkinson, y
que la actividad farmacológica prevista del principio activo no permite restringir el efecto potencial
al subgrupo propuesto.

Como el Comité considera que el medicamento no solo será eficaz en el subgrupo al que se refiere
la solicitud, debería haberse tenido en cuenta la prevalencia de la enfermedad de Parkinson, al no
existir un subgrupo válido. La enfermedad de Parkinson afectaba a más de 5 de cada 10 000
personas en la Unión Europea en el momento en que fue presentada la solicitud.

El patrocinador ha establecido que la enfermedad produce un debilitamiento crónico y es
potencialmente mortal, dado que provoca graves trastornos neurológicos;

Pese a que se han autorizado métodos satisfactorios para tratar esta enfermedad en la Unión
Europea, se ha aportado justificación suficiente de que el vector lentiviral con formas truncadas del
gen de la tirosina hidroxilasa humana, del gen del L-aminoácido aromático descarboxilasa humano
y del gen de la GTP ciclohidrolasa 1 humana podrían tener beneficios significativos para las
personas con la enfermedad de Parkinson por una potencial ventaja clínica importante, debido
particularmente a un nuevo mecanismo de acción apoyado por los resultados preclínicos y clínicos
preliminares proporcionados.
El Comité de Medicamentos Huérfanos ha recomendado que se deniegue la designación del vector
lentiviral con formas truncadas del gen de la tirosina hidroxilasa humana, del gen del L-aminoácido
aromático descarboxilasa humano y del gen de la GTP ciclohidrolasa 1 humana como medicamento
huérfano para el tratamiento en periodos off de adultos con enfermedad de Parkinson avanzada que
no están respondiendo adecuadamente al tratamiento con L-DOPA.