Download Dice el doctor que... - Plataforma Afectados de ELA

Jim, el esposo de una enferma miembro de la plataforma, realizó una
entrevista telefonica al Dr. Jeff Rothstein, director de investigaciones
de ELA de la universidad John Hopkins. Aquí nos ofrece la información
recogida de sus respuestas sobre algunos medicamentos en experimentación.
Dice el doctor que...
Sobre el Talampanel: actualmente los ensayos sobre este medicamento en
los EE.UU. están cerrados. Tiene efectos positivos y casi todos los
pacientes que han tomado Talampanel han estado mejor que los que no lo
han hecho.
Sangamo: SB-509 (VEGF-A. Terapia genética), molécula que activa un gen.
Tiene una interesante teoría detrás de ella, pero está ahora en la fase
de los ensayos doble ciego, de modo que no podemos decir de momento cómo
está funcionando.
El IGF-1 EL doctor les proporciona Iplex a los pacientes que lo
solicitan, especialmente en las etapas finales de la enfermedad. IPLEX,
en teoría, podría pasar la barrera del cerebro (frente a Increlex),
pero esto nunca ha sido demostrado hasta ahora. Principalmente, IPLEX
podría ofrecer más IGF-1 al sistema. Se han realizado 5 estudios de IGF1, aunque
sólo 2 se han publicado, de los cuales sólo uno mostró
algún efecto beneficioso. Por tanto, no se pueden extraer conclusiones
definitivas con los ensayos que se han hecho. Dos estudios mostraban que
el número de supervivientes al final del estudio fue inferior entre los
que tomaron IGF-1 que los que no lo tomaron. Sin embargo, la
diferencia entre ambos grupos no era estadísticamente significativa.
Se ha intentado la inyección de IGF-1 en un virus que se inyecta
intramuscularmente. Retrasaba el progreso de la enfermedad en ratones
pero no funcionó en monos.
La FDA
le pidió
su opinión sobre el
IPLEX y su respuesta fue que se puede recetar como uso compasivo. Pero
dice que le gustaría ver una verdadera prueba sobre este fármaco porque
tiene su lógica de por qué podría funcionar.
Arimoclomol: la FDA tiene un montón de datos sobre este medicamento. Se
habían estado haciendo pruebas simultáneas en seres humanos y perros,
pero se han visto ciertos niveles de toxicidad, por lo tanto, este
fármaco está ahora en espera.
Knop - Pramipexol está ahora en la Fase II. Prometedor en la
ralentización de la enfermedad.
Las células madre. Lo más interesante se está viendo en las que se están
empezando a estudiar ahora. El doctor piensa que en la mayoría de los
tratamientos actuales con células madre ni se utiliza el tipo correcto
de células ni se inyectan en el lugar adecuado del cuerpo.
Las “antisense drugs” y los fármacos para la reducción de la actividad de
mutaciones SOD1 son específicos para SOD1. Por esta razón es muy
importante saber si un paciente tiene mutaciones en SOD1 o FUS,
porque se están diseñando tratamientos específicos para estos pacientes.
Litio:
No
está en contra del litio porque no es tóxico.
Ceftriaxone. Este es el mayor ensayo doble ciego que se está llevando a
cabo en EEUU. En animales parece que tiene efectos protectores.
Traqueostomía. Piensa que hacerla es una buena decisión. Uno tiene que
darse cuenta de que no va a detener la enfermedad ni la pérdida de
músculo. En EEUU algunas de las nuevas interfaces humano/ordenador
están haciendo una contribución muy positiva en la mejora de la calidad
de vida de los pacientes. En general, apoya a las personas que toman
la decisión de hacerse una traqueostomía, aunque
en los EE.UU. pocas
personas lo hacen, principalmente porque es muy caro.
24.06.09