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INTRODUCCIÓN
La ingeniería genética se define como el estudio y
manipulación de los genes de organismos vivos para
mejorar la vida del hombre
Actualmente la ingeniería génica tiene importantes aplicaciones
en diversas ramas especificadamente en la industria
farmacéutica.
Habitualmente, se usan de manera indistinta palabras como
medicamento o fármaco. Cuando se habla de medicamentos
se hace referencia a una sustancia sola o asociada, con
propiedades para prevenir, tratar o aliviar enfermedades o
dolencias.
Un fármaco, de acuerdo con la farmacología, es cualquier
sustancia que produce efectos medibles o sensibles en los
organismos vivos y que se absorbe, puede transformarse,
almacenarse o eliminarse.
OBJETIVOS
-Objetivos Generales.
Conocer la producción, ventajas y desventajas de
los nuevos fármacos que nos ofrece la ingeniería
genética
Objetivos Específicos.
Conocer los diferentes fármacos que produce la
ingeniería genética
Determinar las ventajas y desventajas de los
fármacos producidos por la ingeniería genética
¿Qué es un fármaco?
Los fármacos pueden ser sustancias
creadas por el hombre o producidas por
otros organismos y utilizadas por el
hombre. De esta forma, hormonas,
anticuerpos, interleucinas y vacunas son
considerados
fármacos
al
ser
administrados en forma farmacéutica. En
resumen, para que una sustancia
biológicamente activa se clasifique como
fármaco, debe administrarse al cuerpo de
manera exógena y con fines médicos
El Screening como fuente de fármacos producidos por
la ingeniería genética
El termino screening (cribado) hace referencia al ensayo
de un gran número de compuestos de origen sintético o
natural en un test biológico in vitrio sobre una diana de
potencial utilidad terapéutica. Presenta las siguientes
características.
Productos naturales
Alrededor del 60% de las moléculas son aprobadas para
su uso terapéutico , son productos naturales, o derivados
de los mismos. Actualmente, se están buscando
estrategias para aumentar el rendimiento en el aislamiento
y producción de productos naturales. Una de ellas es la
manipulación genética que permita su producción por
organismos genéticamente modificados cultivables en el
laboratorio
Química combinatoria
La química o síntesis combinatoria es la producción
simultánea de una colección de moléculas en lugar de una
única, como se hacía tradicionalmente. Actualmente, se
tiende a preparar colecciones menos numerosas, pero de
mayor calidad y relevancia.
Análisis de alto rendimiento
El Análisis de alto rendimiento , es un proceso en el que un
elevado número de compuestos se analiza mediante un
ensayo que pone de manifiesto su capacidad de interaccionar
con una diana farmacológica dada. Aquellos compuestos que
resulten activos en el ensayo primario serán sometidos a
estudios hacia su potencial farmacológico para el tratamiento
de la enfermedad de interés.
Plantas y animales que producen
fármacos.
Con el advenimiento de las técnicas de ingeniería
genética que permitieron obtener plantas y animales
transgénicos surgió también la posibilidad de utilizar a
estos organismos para la producción de proteínas
recombinantes de interés farmacológico
La estrategia de utilizar animales de granja (ovejas,
vacas, cerdos, cabras, gallinas, conejos, etc.) como
fábricas de productos farmacológicos recombinantes se
denominó “Granja farmacológica”.
conejos que producen Interleukina-2
y α Glucosidasa; cabras que producen el activador del
plasminógeno tisular y Anti-trombina III; cerdos
productores del Factor VIII humano y Proteína C;
Actualmente se está ensayando la modificación del
genoma de algunas plantas para que produzcan ciertas
proteínas de interés farmacológico.
Las principales ventajas que implica el uso de la
biotecnología recombinante vegetal para producción de
proteínas de aplicación en salud humana .
Se trata de un sistema eucariótico de expresión capaz de
procesar correctamente proteínas humanas.
Su costo de producción, frente a fermentadores o cultivos
de células humanas, es aproximadamente diez veces
menor.
Lo que se viene: la Farmacogenómica
La farmacogenómica es el estudio de cómo la herencia genética
de una persona afecta a la respuesta de su organismo a un
fármaco. Esta disciplina tiene en cuenta las características de las
secuencias genómicas, que incluiría interacciones entre dichos
genes y tiene como objetivo crear fármacos a medida para cada
paciente y adaptados a sus condiciones genéticas
ETAPAS DE INVESTIGACIÓN DE UN PRODUCTO
FARMACÉUTICO
Investigaciones exploratorias. En el pasado, el descubrimiento
de nuevas moléculas tenía mucho de azar, en que
accidentalmente se llegaba al desarrollo o descubrimiento de una
molécula nueva activa en el tratamiento de ciertas enfermedades,
o que una ya existente tenía otro efecto farmacológico no
buscado ( ejm:clonidina )
Estudios Clínicos.

Estos estudios tienen que ser realizados
de acuerdo con las llamadas Buenas
Prácticas Clínicas, los estudios clínicos
son realizados en pacientes asignados en
forma aleatoria al grupo de tratamiento o
al de control), Frecuentemente existe el
análisis interino y periódico de datos, que
permite decidir anticipadamente si hay
reales beneficios o, más importante,
efectos deletéreos de la droga en estudio.
Fases por las que pasa un
medicamento.
Fases Clínicas
Se dividen en:
Fase I
Fase II
Fase III
Fase IV
TODAS LAS FASES CLINICAS BUSCAN
DETERMINAR SEGURIDAD Y EFICACIA.
FASE I.
Su
objetivo es evaluar su efecto principal en el órgano blanco,
determinar la dosis efectiva, y corrobar sus propiedades
farmacológicas.
Determinación de valores farmacocinéticos y farmacodinámicos
Los
participantes son voluntarios sanos en la mayoría de los
casos.
El diseño del estudio es simple.
 Generalmente
se desarrollan en un solo centro de investigación
que cuente con una unidad especializada para monitoreo no
invasivo/invasivo y laboratorios de análisis farmacológico.
Dura
de seis meses a dos años.
FASE II.
Corroborar
el efecto deseado en el órgano blanco (enfermedad)
Corroborar/evaluar
Los
los efectos en otros órganos/ sistemas.
participantes son pacientes.
Se
compara la nueva droga con una similar ya comercializada o
contra placebo
Se
ajusta/confirma la dosis seleccionada
Pueden
aplicarse cuestionarios de calidad de vida,
farmacoeconomía.
Dura
entre 2 a 3 años
FASE III.
Más
dirigidos a eficacia que a seguridad
Comprobar
Probar
la eficacia en la(s) dosis elegidas
una o varias hipótesis primarias
 Son
los estudios que se utilizan para solicitar registro a las
autoridades sanitarias
 Se
obtiene información de calidad de vida y economía de la
salud
Dura
de 3 a 4 años
FASE IV.
Se
realizan después que el producto ha conseguido
permiso para comercialización
Enriquecen el perfil de seguridad del producto
Familiarizan a los médicos con el fármaco
Cada vez son más frecuentemente requeridos por las
autoridades regulatorias
Son usados como extensión de los estudios de fase III
para recabar datos de seguridad con el uso prolongado

Duración Hasta 6 años
LA BIOTECNOLOGÍA Y LA
INDUSTRIA FARMACEÚTICA.
Biotecnología tradicional

Utilizada desde hace miles de años, por ejemplo,
el empleo de los procesos de fermentación
microbiana para producir bebidas alcohólicas,
vinagre, pan, yogur, fármacos, etc.
Microorganismos utilizados en
la industria alimentaria
a) Utilización de los microorganismos del
ácido láctico

El sustrato es la leche.

Eubacterias:
Streptococcus
termophilus
Leuconoctos
Lactobacillus bulgaris
b) Utilización de los microorganismos de la
fermentación alcohólica
 El sustrato es el vino, la cerveza, ……..
 Sacharomyces cerevisiae (levaduras)
Biotecnología Actual.