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Alarma por la terapia génica
( Publicado en Revista Creces, Enero 2000 )
Se han descrito más de seis mil enfermedades genéticas, cuya causa está en que un solo
gene se altera (de los 80.000 genes que existen aproximadamente en el núcleo de las
células de la especie humana). Ello puede significar que al fallar un gene, se bloquee la
síntesis de la proteína correspondiente, o que se altere su estructura, de modo que no
puede ésta cumplir su función metabólica. Como consecuencia de ello se hace evidente
una enfermedad. Este tipo de enfermedades se han llamado "monogenéticas", ya que su
causa está en la alteración de sólo un gene. Por eso ha sido muy atractivo el reemplazar el
gene anómalo por uno correcto, lo que ya se ha logrado en numerosas ocasiones.
Ultimamente la terapia génica también se ha estado utilizando con mayor o menor éxito,
en pacientes que padecen de cáncer o de enfermedades cardiacas. Desde 1990 hasta
ahora, mediante esta tecnología ya se ha tratado a más de 1000 enfermos voluntarios con
diversas situaciones patológicas. Al comienzo su uso estaba restringido sólo para aquellos
pacientes gravemente enfermos, sin esperanzas de otros posibles tratamientos. Sin
embargo, se ha estado usando también en enfermos que no han estado en situación tan
crítica.
Pero introducir el gene dentro del núcleo de la célula y conseguir que éste se exprese
llegando a sintetizar la proteína correspondiente, no es tarea fácil. Para ello se ha utilizado
un truco, consistente en introducir el gene dentro del genoma de un virus inocuo, y con él
contaminar las células de algún tejido. Como es sabido, los virus penetran la pared celular
y se introducen al núcleo. De esta forma, junto a él y disfrazado, se puede introducir el
gene deseado al núcleo de la célula. El virus actúa como vector (transportador), logrando
que en el núcleo el gene introducido inicie el proceso de la síntesis proteica, curando así la
enfermedad.
Sin embargo, siempre existe el temor de que este tipo de terapia pueda tener riesgos.
Puede por ejemplo, que el virus que es aparentemente inocuo, se active dentro de las
células y termine matándolas, lo que agravaría la enfermedad. Es por ello que en los
Estados Unidos, antes de realizar la terapia génica en algún enfermo, se requiere del
consentimiento de un comité de expertos (Recombinant DNA Advisory Committee-RAC).
Es este comité el que, después de un profundo estudio, autoriza o no la terapia génica en
cada caso.
Ultimamente se ha levantado gran revuelo por la muerte de una paciente de 18 años
(Jesse Gelsinger), quien por padecer de una grave enfermedad hepática había sido tratada
por terapia génica, utilizando un virus aparentemente inocuo (adenovirus). A raíz de ello,
el RAC ha comenzado a investigar más, y ha encontrado que en los últimos años se han
producido varias muertes en pacientes sometidos a terapia génica. Pero el problema está
en saber si ellas son la consecuencia de la terapia génica o de la gravedad de la
enfermedad que padecían (en muchos casos ellos padecían de cáncer u otra enfermedad
incurable). Según French Anderson de la Universidad de California en los Angeles, "son
varios los enfermos que han fallecido durante el tratamiento con genes, pero ellos han
sido enfermos terminales (especialmente de cáncer). Este caso sería la primera paciente
que fallece debido a la terapia génica misma".
El caso de Jesse, que ha levantado toda una polémica, se trataba de una enfermedad en la
que su hígado no podía degradar el amonio. No tenía un riesgo vital, ya que estaba más o
menos controlada a través de drogas y de una dieta baja en proteínas. Sin embargo, ella
quiso formar parte de un grupo similar de enfermos que voluntariamente quería ensayar la
terapia génica, como una terapia radical. Los investigadores planearon introducir el gene a
la célula hepática usando un adenovirus modificado. Con el objeto de determinar la
máxima dosis tolerable, los pacientes recibieron cantidades crecientes de adenovirus.
Diecisiete pacientes de este grupo no tuvieron problemas, pero sí en cambio los tuvo
Jesse. Su hígado comenzó a fallar, y luego se comprometieron también otros órganos,
falleciendo después de unos días.
Ron Crystal del Centro médico de la Universidad de Cornell, ha tratado mediante terapia
génica a 64 pacientes con enfermedades cardiacas, y de ellos han fallecido 6. Crystal cree
que estas muertes se han debido a otras causas ajenas a la terapia misma, pero llegar a
una conclusión definitiva es casi imposible. En todo caso el problema es complejo, ya que
los pacientes que autoriza RAC para ser tratados mediante esta terapia, como regla
general no tienen otra alternativa de tratamiento, y su enfermedad es incurable.
Seguramente que el temor que se ha generado recientemente va a representar una
dificultad más para seguir extendiendo y ensayando este tipo de tratamiento, lo que en
definitiva va a limitar las esperanzas de otros pacientes que hasta ahora no tienen
alternativa (New Scientist, Noviembre 13, pág. 15, 1999).
Por ahora lo probable es que RAC no autorice continuar utilizando el adenovirus como
vector, por lo que habría que buscar otro virus aparentemente inocuo. Desde ya se sabe
que el Food and Drug Administration, desde 1993 se ha opuesto al uso de este virus como
vector para el tratamiento de la fibrosis quística, ya que se había observado que él, en
algunas ocasiones, desarrollaba inflamaciones pulmonares.
Artículo extraído de CRECES EDUCACIÓN - www.creces.cl