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Los medicamentos biológicos:
Alianza Mundial para el Acceso del Paciente
otro grupo de medicamentos que hace
una diferencia para nuestros pacientes
Información del Grupo de Trabajo Nacional
de Médicos Sobre los Biológicos
Como médicos, vemos la influencia de los productos biológicos de primera
mano. Nuestros pacientes que anteriormente han sido confinados a sillas de
ruedas ahora continúan caminando 25 años después de ser diagnosticado
con esclerosis múltiple. Contracciones musculares incontrolables pueden ser
calmados, los recuentos peligrosamente bajos de glóbulos blancos invierten,
y algunos cánceres mortales conducidos en remisión. En muchas áreas de la
medicina, los productos biológicos han tenido un impacto substancial en las
vidas de nuestros pacientes — no solamente los incrementos modestos que
hemos visto de tantos tratamientos en el pasado, pero, mejoras significativas que
cambian las vidas de los pacientes. En algunos casos, los productos biológicos
tratan enfermedades graves para las que no hay otras terapias disponibles.1
Los productos biológicos, también conocido como biológicos, son sintetizados
por células o organismos vivos y se utilizan para la prevención o el tratamiento
de la enfermedad. Estas terapias toman muchas formas, incluyendo células
vivas, tejidos, genes entregados en los virus y proteínas tales como anticuerpos,
factores de crecimiento, y enzimas.1 Las vacunas son productos biológicos
preventivitas conocidas, mientras que la sangre y los productos de sangre son
terapéuticos biológicos conocidos.
Antes del advenimiento de
biológicos, mis pacientes con
esclerosis múltiple enfrentan
implacable deterioro físico y la
muerte. Las terapias biológicas
han convertido esta enfermedad
formidable a una condición
crónica manejable para muchos.
David Charles, M.D.
Neurólogo
1
Ejemplos de terapias biológicas
Algunos ejemplos de productos biológicos y las condiciones que se utilizan
para el tratamiento se enumeran en la tabla siguiente. Como se muestra aquí,
biológicos abarcan muchas áreas de la medicina, incluyendo la neurología,
oncología, hematología, dermatología, reumatología, y cirugía oral.
Terapia Biológica
Enfermedad o Condición Tratada
Anticuerpos monoclonales
Cáncer de mamaa
Artritisb
Psoriasisc
Enfermedad inflamatoria del intestino
Citosinas y factores de crecimiento
Esclerosis multipled
Ulceras del pie en pacientes diabeticose
Complicaciones de la quimioterapiaf
Toxinas de botulínica
Espasticidad y condiciones musculares hiperactivasg
Migraña crónicah
Las terapias de reemplazo de tejidos
Quemaduras y heridas
a. Receptor HER2/neu anticuerpo monoclonal para HER2 cáncer de mama positiva
b. Los bloqueadores del factor de necrosis tumoral-α (Antagonistas y anticuerpos
del receptores) para la artritis reumatoide
c. Los bloqueadores del factor de necrosis tumoral-α (Antagonistas y anticuerpos
del receptores) para la psoriasis
d. Interferones para la esclerosis múltiple
e. Factor de crecimiento derivado de plaquetas tópica para las ulceras de pie
diabético
f. Colonias de granulocitos factores para la neutropenia inducida por
quimioterapia estimular o eritropoyetinas para la anemia. Factor
estimulante de colonias de granulocitos para la neutropenia inducida
por la quimioterapia o eritropoyetina para la anemia
g. Toxinas botulínicas para la espasticidad focal del miembro
superior y la distonia focal como la distonia cervical y el
blefaroespasmo
h. OnabotulinumtoxinA para la migraña crónica
2
Las diferencias entre los biológicos y los
medicamentos convencionales
¿Qué hace productos biológicos diferente a medicamentos convencionales
como la aspirina, codeína, diazepam, y las estatinas? La diferencia más obvia
es que los biológicos son hechos por células u organismos vivos, mientras
que los medicamentos convencionales son sintetizados en el laboratorio
utilizando una serie de reacciones químicas conocidas. Productos sintetizados
biológicamente tienden a ser mucho más complejo que los medicamentos
sintetizados químicamente y son más difíciles de analizar.2 En algunos casos,
las tecnologías actuales no son adecuados para caracterizar completamente el
contenido de un producto biológico — muchos de los cuales contienen más de
un componente. Además, las dosis de muchos productos biológicos se miden
por su actividad en lugar de su peso, como es típico para los medicamentos
convencionales cuya dosis generalmente se miden en miligramos.
Dado que algunos de nuestros productos biológicos nuevos son proteínas, vale
la pena considerar las características únicas de estas terapias. Las proteínas
tienden a ser 100 a 1000 veces más grande que medicamentos convencionales, y
son más susceptibles a factores físicos como la luz, el calor, y la agitacion. Además
de sus estructuras primarias, o los aminoácidos químicamente encadenan juntos
en secuencias especificas, las proteínas también tienen estructuras secundarias,
terciarias, e incluso cuaternarias. Estas estructuras son caracterizadas por retuerces
específicos, doblas, y asociaciones químicas que usualmente son esenciales a la
actividad de la proteína. Incluso los cambios menores en estas características pueden
afectar la manera en que las terapias funcionan en los seres humanos.2
El gráfico a la derecha muestra las grandes diferencias en el tamaño y la complejidad
estructural entre un medicamento convencional, el ibuprofeno, y un producto biológico.
Otro aspecto importante de las proteínas es su potencial para estimular respuestas
inmunes. Aparentemente cambios intrascendentes a la fabricación o producción de
terapias de proteínas pueden conducir a consecuencias inmunes en pacientes.3 La
sensibilidad extrema de productos biológicos a sus métodos de fabricación ha llevado
a un conjunto diferente de las normas que los medicamentos convencionales. Cada
paso en la producción de estos medicamentos debe ser analizado en una manera
que no es necesario para los compuestos sintetizados químicamente.
En los últimos diez años hemos visto
una gran diferencia en el control de
los trastornos autoinmunes, la artritis
reumatoide en particular. Esta artritis
incapacitante ha sido “controlada”
en muchos pacientes con el uso de
nuevos productos biológicos. El acceso
a estos medicamentos caros se está
convirtiendo rápidamente al reto nuevo.
Rudy Molina, M. D.
Reumatólogo
3
Desafíos para biológicos
Como se puede imaginar, la complejidad que le da su carácter único a
los biológicos también puede conferir desafíos. Aquí consideramos tres
cuestiones sobresalientes con productos biológicos que son importantes
para nosotros como médicos.
Gastos del paciente
Los productos biológicos pueden ser extremadamente costosos para los
pacientes incluso con programas de asistencia. Al menos parte de este gasto
se puede atribuir a las complejidades inherentes en el desarrollo de procesos
de fabricación adecuados para estas terapias, que típicamente requieren
procedimientos elaborados y altamente técnicas debido a su naturaleza biológica.
Hoy, nuestro país está en una encrucijada en la asistencia sanitaria. Nos
enfrentamos a la deuda sin precedentes y gastos de salud no sostenibles. Como
los legisladores escudriñan el presupuesto, decidiendo lo que puede y no puede ser
cortado, es importante que no perdamos de vista un punto fundamental del acuerdo
— proporcionando los mejores tratamientos para los pacientes que los necesitan.
Tales tratamientos son cada vez más productos biológicos. Por esta razón, debemos
superar los desafíos de costos asociados con productos biológicos.
Con cualquier compra, un aspecto importante de la consideración de costo es el
valor – el “sacar partido al dinero.” Ninguno de nosotros disfruta pagando un precio
inicial alto para algo en el entendido de que será más beneficioso para nosotros, y
tal vez incluso nos ahorrará dinero, a la larga. Sin embargo, los productos biológicos
muchas veces lo hacen. En algunos casos, los productos biológicos pueden reducir la
hospitalizacion,4 las recaídas de la enfermedad,5 e incluso las muertes.6 Los pacientes
con ciertas condiciones muestran un mayor empleo7 o una vuelta a funcionamiento
físico normal.8 Estos beneficios pueden ayudar a compensar el precio de compra inicial
de productos biológicos y dar lugar a un ahorro de costes eventuales. Además son
los beneficios intangibles a nuestros pacientes, tales como la mejora de la calidad de
vida.9, 10 Esto no es decir que cada paciente que es tratado con un producto biológico
para una condición determinada se dará cuento de estos beneficios. Por el contrario,
es reconocer que, como grupo, los biológicos son terapias transformadoras para
varias enfermedades graves y su precio de compra inicial simplemente no refleja su
verdadero valor comparativo.
Un biológico efectivo puede
cambiar el curso de una
enfermedad. Con la ayuda de
biológicos, hemos hecho progreso
significativo en la mejora de la
supervivencia del cáncer.
Emily Chan, M.D., PhD
Oncóloga Clínica
4
La seguridad del paciente
Otro reto importante con productos biológicos es garantizar la seguridad del
paciente. Ya hemos visto cómo el proceso de fabricación de estos medicamentos es
más complejo que lo de los medicamentos convencionales. Cambios pequeños en la
manera en que estos medicamentos son producidos puede dar lugar a cuestiones de
seguridad.3 Del mismo modo, al comparar un producto biológico a otro, la prueba de
la bioequivalencia farmacológica – el procedimiento estándar utilizado para comparar
medicamentos convencionales — no es relevante.11 En lugar de ello, se requiere una
prueba clínica para cada producto biológico individual, incluso si contiene el mismo
componente activo biológicamente(s) como un producto que ya está en el mercado.
La necesidad de preservar la toma de decisiones del médico
Un tercer reto con los biológicos es la necesidad de preservar la toma de decisiones
del medico en el clima actual de la reforma de salud. Es decir, las aseguradoras u
otros terceros no se debe permitir a dictar las terapias que los médicos pueden
prescribir y pacientes pueden acceder. La elección y la responsabilidad de los
agentes biológicos que prescriben deben residir con los médicos. Los médicos, no
las compañías de seguros u otros terceros, tienen la educación médica necesaria
para prescribir de forma segura estas terapias potentes basado en el conocimiento
de la historia clínica de cada paciente.
Conclusiones
Como médicos, reconocemos que los productos biológicos a menudo representan
la vanguardia de la asistencia sanitaria, proporcionando beneficios a nuestros
pacientes no alcanzables con medicamentos convencionales. Queremos que
los pacientes puedan pagar por estas terapias e instamos a los legisladores
a trabajar hacia este logro. Asequibilidad, sin embargo, no puede venir en
detrimento de la seguridad. La producción de estos medicamentos no es
una reacción simple que cualquier química bien entrenado puede llevar
a cabo. Cada paso del proceso de fabricación debe ser desarrollado
cuidosamente y supervisado, y la calidad del producto final controlada y
verificada en ensayos clínicos. Este tipo de precaución cuesta dinero y
por lo tanto la seguridad debe equilibrarse con la necesidad de acceso
del paciente. Por ultimo, creemos que la decisión de prescribir una
terapia biológica, así como la naturaleza específica de esta terapia,
deberia recaer con los médicos. Con estos objetivos en mente,
apoyamos el desarrollo de una política sobre los productos
biológicos que equilibra la asequibilidad del paciente con la
seguridad y la autonomía médica.
5
Referencias
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http://www.fda.gov/ForConsumers/ConsumerUpdates/ucm048341.htm.
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Este documento es una traducción de un libro blanco que era publicado originalmente por el Grupo
de Trabajo Nacional de Médicos Sobre los Biológicos. La versión original en inglés se puede
encontrar en - http://allianceforpatientaccess.org/national-physicians-biologics-working-group/.
This document is a translated version of a white paper originally published by AfPA’s National
Physicians Biologics Working Group. The original English language version can be found
at http://allianceforpatientaccess.org/national-physicians-biologics-working-group/.
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