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El fármaco en investigación ABTL0812 de Ability
Pharmaceuticals es considerado por la EMA medicamento
huérfano para tratar el cáncer infantil neuroblastoma
 La Agencia Europea de los Medicamentos (EMA) ha emitido una opinión positiva
sobre la sol·licitud de Designación de Medicamento Huérfano del compuesto en
investigación ABTL0812.
 El ensayo clínico fase I/Ib con ABTL0812 en pacientes adultos con tumores sólidos
avanzados está actualmente finalizando en el Hospital Clínic de Barcelona y en el
Institut Català d’Oncologia, en Barcelona.
Bellaterra (Barcelona), 7 de Abril de 2015.- La compañía biofarmacéutica catalana Ability
Pharmaceuticals, especializada en el desarrollo de fármacos oncológicos, anunció hoy que el
Comité de Productos y Medicamentos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea de los
Medicamentos (EMA) ha emitido una opinión positiva sobre la solicitud de Designación de
Medicamento Huérfano (Orphan Drug Designation-ODD) del compuesto en investigación
ABTL0812 para el tratamiento del cáncer infantil neuroblastoma. ABTL0812 es un first-in-class
inhibidor de la vía de señalización Akt/mTOR con un nuevo mecanismo de acción. La seguridad y
eficacia del fármaco se está avaluando en pacientes con tumores sólidos avanzados en un ensayo
clínico de fase I/Ib en el Hospital Clínic de Barcelona y en el Institut Català d’Oncologia, hospitales
de referencia en Barcelona.
El neuroblastoma es un cáncer poco común del sistema nervioso que afecta a los niños y los
recién nacidos, la mayoría de casos se inicia en el abdomen. Comprende el 6-10% de todos los
cánceres infantiles y causa alrededor del 15% de las muertes relacionadas con cáncer en los niños.
"La designación de medicamento huérfano es un importante avance normativo para el
neuroblastoma, una enfermedad pediátrica que puede llegar a ser grave y que actualmente tiene
un tratamiento agresivo con muchos efectos tóxicos secundarios basado en radioterapia,
inmunoterapia y combinaciones de quimioterapia", destaca Carles Domenech, PhD, Director
Ejecutivo de Ability Pharmaceuticals. "Continuaremos desarrollando ABTL0812 con ensayos de
Fase I/II para pacientes pediátricos después del ensayo de Fase I/Ib en adultos que estamos
finalizando actualmente y desarrollaremos una herramienta diagnóstica de acompañamiento
(companion diagnostic) para estratificar los pacientes y mejorar la eficacia en poblaciones
seleccionadas", añade.
"El desarrollo de nuevos fármacos o moléculas pequeñas dirigidas a vías específicas es necesario
para cambiar los resultados del tratamiento de neuroblastoma y mejorar las opciones
terapéuticas actuales", destaca el Dr. José Alfón, Director de Investigación y Desarrollo de Ability
Pharmaceuticals. "Una mejor comprensión de la interacción entre la farmacogenómica, el tumor y
su microentorno, es fundamental para lograr el objetivo principal: la curación de los pacientes y
mejorar su calidad de vida".
Ability Pharmaceuticals, SL – Registre Mercantil de Barcelona, Volum 41611, Foli 122, Full B393915 Inscripció 1 - CIF B65217671 – VAT ESB65217671
www.abilitypharma.com - [email protected]
Los datos científicos que permitieron identificar ABTL0812 como una herramienta prometedora
para el tratamiento del neuroblastoma fueron generados con las exitosas colaboraciones de
investigación que Ability Pharmaceuticals tiene con el Dr. José Miguel Lizcano, Coordinador del
Grupo de Investigación en Mecanismos de Señalización Celular y su Alteración en Enfermedades,
de la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) y con el Dr. Miguel F. Segura, del Laboratorio de
Investigación Traslacional en Cáncer Pediátrico, del Vall d'Hebron Institut de Recerca (VHIR).
Sobre la Designación de Medicamento Huérfano
La designación de medicamento huérfano está diseñada para facilitar el desarrollo de
tratamientos de enfermedades raras que suponen un riesgo para la vida del paciente o que son
muy graves y para las que no existen tratamientos disponibles. Según la Unión Europea, las
enfermedades raras son las que afectan a menos de cinco personas de cada 10.000.
Los criterios para que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) considere un medicamento
huérfano incluyen que el fármaco debe tener por objeto el tratamiento, la prevención o el
diagnóstico de una enfermedad que pone la vida en peligro o sea degenerativa de forma crónica,
y que el fármaco debe ir encaminado a proporcionar un beneficio significativo a los afectados por
la enfermedad.
Ahora que el ABTL0812 ha sido considerado como medicamento huérfano se reconoce
científicamente su relevancia en el tratamiento del neuroblastoma y permitirá a Ability
Pharmaceuticals disfrutar de una serie de ventajas, como la reducción de plazos y costes del
desarrollo del fármaco o la exclusividad en el mercado durante 10 años.
Sobre ABTL0812
El fármaco ABTL0812 es una molécula pequeña en investigación que inhibe la vía de señalización
Akt/mTOR mediante un nuevo mecanismo de acción, totalmente diferenciado de otros
inhibidores de la vía PI3K/Akt/mTOR en fase de desarrollo, produciendo la muerte celular por
autofagia. En modelos preclínicos, ABTL0812 ha demostrado una actividad similar o superior a los
fármacos de referencia, pero con más seguridad. ABTL0812 potencia el efecto antitumoral de
varios de los agentes quimioterapéuticos habituales, mientras que todavía mantiene su perfil de
seguridad. Además, ABTL0812 mantiene su potencia y eficacia en las células tumorales que se han
hecho resistentes a la quimioterapia habitual o terapias dirigidas, con superioridad respecto a
otros inhibidores de PI3K/Akt/mTOR.
ABTL0812 está finalizando su primer ensayo clínico de fase I/Ib en seres humanos por vía oral en
pacientes con cáncer avanzado con tumores sólidos. El estudio está confirmando el alto perfil de
seguridad de ABTL0812, con señales de eficacia y varias estabilizaciones de enfermedad,
habiéndose observado la inhibición de la vía Akt/mTOR con biomarcadores. Se está diseñando
actualmente un ensayo clínico Fase I/II en neuroblastoma con estratificación de pacientes según
el perfil genético de los tumores.
Ability Pharmaceuticals, SL – Registre Mercantil de Barcelona, Volum 41611, Foli 122, Full B393915 Inscripció 1 - CIF B65217671 – VAT ESB65217671
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Sobre Ability Pharmaceuticals
Ability Pharmaceuticals (www.abilitypharma.com) es una compañía biofarmacéutica constituida
en 2009 con sede en Bellaterra (Barcelona), en el Parc de Recerca de la UAB. La empresa
desarrolla una nueva clase de medicamentos contra el cáncer altamente diferenciados, con un
nuevo mecanismo de acción. La empresa cuenta con dos fármacos candidatos en desarrollo:
ABTL0812, que está finalizando su primer ensayo clínico I/Ib en seres humanos con 27 pacientes,
y ABTL0815 en desarrollo preclínico.
Los actuales accionistas son la firma de capital riesgo de biotecnología Inveready Seed Capital, sus
fundadores e inversores privados, y cuenta con el apoyo financiero de ACCIO (Generalitat de
Catalunya), CDTI y MINECO (Gobierno de España).
Ability Pharmaceuticals está actualmente captando fondos en una ronda de inversión de 10
millones de euros.
Sobre el neuroblastoma
El neuroblastoma es un cáncer poco común que afecta principalmente a niños de corta edad. El
neuroblastoma se desarrolla a partir de células derivadas de la cresta neural que, entre otros
lugares, se encuentran en forma de cadena corriendo por la parte posterior del tórax y el
abdomen. En muchos casos, el neuroblastoma se desarrolla por primera vez en las glándulas
suprarrenales y puede propagarse a otros órganos como la médula ósea, los huesos, el hígado y la
piel. El neuroblastoma comprende 6-10% de todos los cánceres infantiles y alrededor del 15% de
las muertes relacionadas con cáncer pediátrico. La tasa de mortalidad anual es de 10 por millón
de niños en el grupo de edad de 0 a 4 años de edad, y 4 por millón en el grupo de edad de 4 a 9
años. La incidencia más alta se encuentra en el primer año de vida. Los síntomas iniciales más
comunes son dolores, pérdida de energía y pérdida de apetito. Además, los síntomas dependen
de la ubicación del cáncer y de su estado de propagación. Una muestra relativamente tardía es un
bulto o hinchazón en el abdomen, que es donde se inicia normalmente este cáncer.
Dada la alta toxicidad de los tratamientos agresivos, en base a combinaciones de quimioterapia,
de radioterapia y de inmunoterapia, es muy importante estratificar los pacientes con precisión
para administrar los tratamientos más fuertes sólo a aquellos pacientes que tienen más
posibilidades de progresar en la enfermedad. El grupo de bajo riesgo representa
aproximadamente el 35% de los nuevos pacientes diagnosticados y la resección quirúrgica es el
tratamiento de uso común, pero en los casos de disfunción de órganos debido a la masa tumoral,
se utiliza la quimioterapia, así como también en el grupo de riesgo intermedio. Sin embargo, los
efectos adversos perjudiciales asociados a la exposición a los fármacos de quimioterapia
genotóxicos de larga duración deben ser evitados. El tratamiento estándar para los tumores de
alto riesgo generalmente incluye cuatro fases consecutivas: terapia de inducción, el control local,
la terapia de consolidación y tratamientos biológicos para el tratamiento de la enfermedad
residual mínima.
Ability Pharmaceuticals, SL – Registre Mercantil de Barcelona, Volum 41611, Foli 122, Full B393915 Inscripció 1 - CIF B65217671 – VAT ESB65217671
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Para más información:
Carles Domènech
CEO de Ability Pharmaceuticals
Email: [email protected]
Tel. +34 935 868 836
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