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Se trata de la primera asociación española de este tipo
El
Hospital
La
Fe
acoge
la
presentación de la asociación de
pacientes con Síndrome Hemolítico
Urémico atípico
 Se calcula que unas 150 personas en España,
niños y adultos, padecen esta enfermedad muy
rara, crónica y potencialmente mortal
Valencia, 25 de octubre de 2012.- Esta mañana se ha
presentado en el Hospital Universitari i Politècnic La Fe de Valencia la
primera asociación de pacientes con Síndrome Hemolítico Urémico
atípico (ASHUA) de toda España.
Sus principales objetivos, tal como han explicado en el acto de
presentación que ha tenido lugar en el Hospital Universitari i Politècnic La
Fe de Valencia, un centro de referencia en el abordaje de esta
enfermedad, son asesorar, informar y ayudar a todos los pacientes y sus
familias, aumentar el conocimiento de esta enfermedad ultra-rara, crónica
y potencialmente mortal, y conseguir garantizar un acceso equitativo al
tratamiento más eficaz para todos los enfermos
Se calcula que el Síndrome Hemolítico Urémico atípico afecta a
unas 150 personas en España, niños y adultos. Esta baja prevalencia la
convierte en una enfermedad aún muy desconocida entre la población
general.
Esta enfermedad ultra-rara tiene efectos devastadores sobre la
salud del paciente y puede llegar a ser mortal si no se diagnostica y trata
a tiempo y de forma adecuada. La principal consecuencia del Síndrome
Hemolítico Urémico atípico es un riesgo permanente de trombos que
Página web: http://www.comunica.gva.es
e-mail: [email protected]
pueden afectar a cualquier órgano vital, principalmente los riñones, pero
también el corazón, los pulmones o el cerebro.
Según la Dra. Elena Román, médico adjunto del Servicio de
Nefrología Infantil del Hospital Universitari i Politècnic La Fe de Valencia,
uno de los centros de referencia en España en el abordaje del Síndrome
Hemolítico Urémico atípico, “el 10% de los pacientes muere y un 60%
necesita diálisis o tiene daño renal permanente en el plazo de un año
desde el diagnóstico de la enfermedad.
Cambiar esta situación es el objetivo de ASHUA, siendo “una
plataforma de apoyo a los pacientes con esta enfermedad y de trabajo
para conseguir que se conozca esta patología. Se trata de que todo el
mundo sepa qué es el SHUa, desde las autoridades sanitarias hasta los
médicos, los propios pacientes y sus familiares y la población general”,
explica Francisco Monfort, presidente de la asociación de pacientes.
“Queremos informar, y sobre todo queremos concienciar sobre la
urgencia en el diagnóstico y la importancia de garantizar el acceso al
tratamiento”.
Página web: http://www.comunica.gva.es
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En este sentido, la Dra. Román no duda en afirmar que “en
todas las enfermedades es importante un diagnóstico precoz, pero en el
caso del Síndrome Hemolítico Urémico atípico es crucial, así como recibir
un tratamiento adecuado, porque la vida del paciente está en juego y las
posibilidades de recuperar funciones, como la renal, se van perdiendo
cuantos más días pasen. Por ello es tan importante el papel de las
asociaciones de pacientes a la hora de dar a conocer la patología”.
Aparte de ello, las enfermedades ultra-raras como el Síndrome
Hemolítico Urémico atípico conllevan un gran impacto emocional y
psicológico para el paciente y sus familiares. Desde su experiencia como
padre de un hijo diagnosticado de Síndrome Hemolítico Urémico atípico
en 2007, Francisco Monfort explica que “tener una buena información
es fundamental a la hora de afrontar cualquier enfermedad. Pero aún lo
es más cuando se trata de una enfermedad tan poco conocida como el
Síndrome Hemolítico Urémico atípico, porque estás desorientado, tienes
muy poca información, te sientes desamparado y no sabes dónde acudir”.
Es precisamente éste otro de los objetivos clave. “Tener un sitio
donde sabes que hay otras personas en la misma situación, que están
pasando por lo mismo y con quienes puedes intercambiar experiencias,
pensamientos, tener una orientación…es lo que perseguimos con la
puesta en marcha de la primera asociación de pacientes con Síndrome
Hemolítico Urémico atípico de España”.
ASHUA dispone de una página web: www.ashua.es, que quiere
ser un punto de referencia y de encuentro para promover el conocimiento
de esta enfermedad y facilitar toda la información posible a pacientes y
familiares, médicos, investigadores, otras asociaciones, etc.
Una enfermedad ultra-rara con tratamiento efectivo
El Síndrome Hemolítico Urémico atípico (SHUa) “está causado
por la activación crónica e incontrolada del sistema inmunitario primario,
también llamado sistema del complemento. Se le llama hemolítico porque
afecta a la sangre, causando trombos, urémico porque afecta a los
riñones y atípico porque es muy poco frecuente, con un máximo de 150
pacientes en España”, explica la Dra. Elena Román.
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Según la OMS, existen entre unas 6.000 y 8.000 enfermedades
raras, y sólo unas 60 de ellas cuentan con un tratamiento efectivo. El
SHUa está incluido en este pequeño grupo desde finales del 2011,
cuando las autoridades sanitarias norteamericanas y europeas (la FDA y
la EMA por sus siglas en inglés) aprobaron eculizumab, el primer y único
fármaco que ha demostrado ser eficaz y seguro en el tratamiento de este
síndrome.
Según Francisco Monfort, cuyo hijo menor padece esta
enfermedad, “la aprobación de este fármaco supuso un cambio abismal.
Los pacientes han pasado de tener una enfermedad muy grave y
potencialmente mortal a tener una enfermedad que puede controlarse
con el medicamento. Esto supone pasar de vivir con un peligro constante
de trombosis, con el peligro que ello supone para su vida, a poder hacer
la misma vida que antes del diagnóstico, y esto tan sólo gracias a ir dos
veces al mes al hospital para recibir el tratamiento”.
El beneficio de eculizumab radica en que actúa específicamente
sobre la activación incontrolada del sistema del complemento y, por tanto,
bloquea el daño a los vasos sanguíneos -lo que se conoce como
microangiopatía trombótica (TMA). Con ello, mejora la función renal,
reduce la necesidad de diálisis y elimina el riesgo de trombosis, lo que en
última instancia se traduce en una sustancial mejora de la salud y la
calidad de vida del paciente.
Sin este tratamiento, las opciones para los pacientes con Síndrome
Hemolítico Urémico atípico son sólo paliativas: tratamientos con plasma
de donante, diálisis o trasplante doble de riñón e hígado, básicamente.
Opciones todas ellas que conllevan complicaciones y secuelas para el
enfermo y que no son efectivas.
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