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ESCLEROSIS LATERAL AMIOTRÓFICA
(ELA)
NOVEDADES
Dr. Gabriel Rodríguez
Sector Enfermedades de
Neurona Motora
División Neurología
Hospital Ramos Mejía
De que hablaremos?
 Consideraciones generales
 Mecanismos por los que se produce la enfermedad.
 Tratamiento
 Etiopatogénico (novedades)
 Sintomático (novedades)
Generalidades
 La ELA es una enfermedad neurológica progresiva
degenerativa
 No existe cura para la enfermedad
 El tratamiento mejora la evolución
Esclerosis Lateral Amiotrófica
JM Charcot (1825 – 1893)
Describe la ELA (1874)
Descubrimiento mutación
SOD1 (Rosen y col. 1993)
Se aprueba el Riluzole para el tto
de la ELA (1994)
Ratón transgénico: modelo de
ELA Familiar G93A (Gurney
y col 1994)
Descubrimiento de
nuevas
mutaciones SOD y
nuevas ELA
familiares
Investigación
básica
• Investigación
clínica
• Tratamiento
sintomático
Mecanismos de la enfermedad
Agregación Excitotoxicidad
de proteínas
Apoptosis
Disfunción
mitocondrial
Elementos del Enfermedad
citoesqueleto y Neuronas
Stress
Trasp Axonal Motoras
oxidativo
Cascada inflamatoria
y celulas no neuronales
Características
de Neuronas
Motoras
Mecanismos de la
enfermedad
Cuerpo Neuronal
Glutamato
Neurona
Axon
Neurona
Astrocito
Músculo
Principios generales
Tratamiento
Tratamiento.Generalidades
Etiopatogénico
Sintomático
Modifica la evolución de la
enfermedad actuando
sobre la causa o el
mecanismo que la produce.
Aborda los síntomas y
problemas que trae la
enfermedad.
Tratamiento
Etiopatogénico:
•
Aprobado por las agencias de medicamentos
internacionales: Riluzole
•
Usado habitualmente: Vitamina E, Memantine

En etapa de prueba: Ceftriaxona, CoQ10, IGF-I,
Tamoxifeno, Acetato de Glatiramer, Litio
Riluzole


Aprobado en 1996 (única medicación aprobada
por Agencias).
Es segura, no trae grandes inconvenientes.

Extiende modestamente la sobrevida.
Acción del Riluzole
Cuerpo Neuronal
Riluzole
Glutamato
Neurona
Axon
Neurona
Astrocito
Músculo
Riluzole
(Bensimon y col 1994)
Riluzole
Placebo
100
50
12
24 meses
Litio?
El Litio retrasa la progresión de la
Esclerosis Lateral Amiotrófica
Litio?
 Estudio randomizado contra placebo. Por 15
meses.
 16 pacientes recibieron Riluzole mas Litio y 28
recibieron Riluzole solo. (Carbonato de Litio 150
mg 2 comp día, requiere controles especiales)
 Mayor mortalidad durante los 15 meses en el
grupo que no tomo Litio.
 En el modelo animal de ELA el Litio mejoraba las
neuronas motoras
Otros tratamientos
 Células madre
 Quelación y desintoxicación
 Vitaminas y algunas comidas saludables
 Hierbas chinas
 Acupuntura
ACEPTAR QUE LA ELA NO TIENE
CURA PERO TIENE TRATAMIENTO.
EL TRATAMIENTO PUEDE TENER
RESULTADOS POSITIVOS
EL PACIENTE CON ELA PUEDE TENER
VARIOS PROBLEMAS. LA MEDICINA
TIENE TRATAMIENTOS PARA
MUCHOS DE ELLOS
DEBEREMOS CONVIVIR CON UNA
ENFERMEDAD MUY COMPLICADA,
FRENTE A LA CUAL NO PODREMOS
SER INDIFERENTES
CADA ENFERMO TIENE UNA
EVOLUCIÓN PARTICULAR Y
DIFERENTE
Tratamiento Sintomático
 Calambres
 Edema en las piernas
 Exceso de saliva
 Problemas para respirar
 Secreción espesa
 Problemas para tragar
 Espasticidad (brazos o
piernas muy duras)
 Problemas para
comunicarse
 Ansiedad
 Risa o llanto inmotivado
 Dolor
 Problemas para orinar
(Síndrome
pseudobulbar)
Problemas respiratorios
 Debilidad de músculos respiratorios
 Insuficiencia ventilatoria
 Espirometrias seriadas
 Ventilación no invasiva domiciliaria (BiPAP)
 Ventilación Invasiva
Uso BiPAP
Htal Ramos Mejía
100%
Uso de BiPAP (29)
No Uso BiPAP (68)
50%
20
40 meses
Manejo de trastornos
fonodeglutorios
 Si hay dificultades leves:
 Rehabilitación fonodeglutoria
 Cambio en la alimentación
 Si los problemas avanzan:
 Conocer que es la gastrostomía
Síndrome Pseudobulbar
 Episodios repentinos, involuntarios y
exagerados de risa o llanto.
 Deterioran la comunicación social y las
funciones de los enfermos y su entorno familiar.
 Impacto psicológico negativo.
 No hay tratamiento aprobado, pero se usan
algunos antidepresivos
Desarrollo de una droga
 Laboratorio
 Modelos animales
 Evaluación de seguridad (voluntarios sanos)
 Evaluación de efectividad (ensayos clínicos)
 Vigilancia farmacológica
El futuro para mejorar el
tratamiento
 Médicos: desarrollo de fármacos (ensayos
clínicos).
 Pacientes: participación en ensayos.