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La terapia génica
Cristina Ríos Bernal
Introducción
A continuación voy a hablar sobre la terapia génica que se
trata de un conjunto de técnicas que se utiliza para prevenir o
curar enfermedades.
Pero antes de entrar en ese tema voy a explicar qué son los
genes y las enfermedades genéticas para poder comprenderlo
un poco mejor.
¿ Que son los genes?
Los genes son unidades funcionales del ADN que contienen la información
sobre cómo deben actuar las células del organismo.
En los genes podemos encontrar algunos cambios , a los que llamamos
mutaciones , que pueden afectar el funcionamiento de una proteína que
desempeña funciones importantes para las células, este cambio en el ADN
es producido por una enfermedad la cual se puede ser hereditaria ,
¿ Que es una enfermedad genética ?
Las enfermedades genéticas son aquellas que son causadas
por cambios en el ADN.
Cuando se produce una mutación en un gen y alguna de las
proteínas no realiza su función correctamente puede dar
lugar a una enfermedad de este tipo.
¿ Que es la terapia génica?
La terapia génica es un conjunto de técnicas que se utilizan para transferir
material genético “sano” a aquellas células que lo necesiten con el fin de
prevenir o curar enfermedades.
El objetivo de esta terapia es restablecer la función del gen y también
bloquear el funcionamiento de aquellos genes que colaboran con el
desarrollo de la enfermedad.
Tipos de vectores
 Virales
-
Retrovirus
Adenovirus
Virus adeno-asociados
Herpesvirus
Tipos de vectores
 No virales
- El bombardeo de partículas
- La inyección directa de ADN
Tipos de terapia génica

Ex vivo : Se trata de cambiar el gen defectuoso por uno sano,
llevándolas al laboratorio, y allí repararlas para luego volverlas a
implantar en el organismo del paciente.

In vivo: Consiste en introducir directamente el gen corrector al
paciente que se dirije al punto a tratar , sin necesidad de llevarlas al
laboratorio.

In situ: Consiste en introducir los genes terapéuticos directamente
en el órgano “ defectuoso” del paciente.
Aplicaciones en humanos
La terapia génica para la fibrosis quística consiste en producir un
fragmento de ADN con el gen que se ve afectado , empaquetar este ADN en
pequeñas partículas llamadas liposomas que se fusionan con la membrana
de las células del epitelio pulmonar y el ADN entra en las células donde se
puede producir la versión correcta de la proteína afectada y así revertir los
problemas respiratorios.
Problemas con la terapia génica
Jesse Gelsinger murió con 18 años por participar voluntariamente en un
experimento de terapia génica. Este chico tenía una enfermedad rara
conocida como deficiencia de ornitina transcarbamilasa , la cual afecta a la
habilidad de eliminar el amoniaco del cuerpo, que es tóxico en el
metabolismo de las proteínas. Las personas con esta enfermedad mueren
como máximo a los 5 años de vida pero él la tenía de forma leve y la podía
controlar con la dieta y tomando medicamentos , tenía que tomar alrededor
de 32 pastillas al día.
Se realizó un investigación y se descubrió que los investigadores ocultaron
información crucial que hubiese evitado el incidente, además también
ocultaron que otros dos voluntarios sometidos previamente al mismo
ensayo habían sufrido efectos secundarios tan graves de haber sido
notificados el ensayo habría sido suspendido.
Problemas con la terapia génica
A partir de esto se impusieron unos requisitos para poder aplicar la terapia
génica.



La terapia génica sólo debería ser aplicada a pacientes con
enfermedades graves.
Debería aplicarse cuando no haya ninguna otra alternativa terapéutica o
cuando esta suponga más riesgos que beneficios.
Cuando la terapia génica fuese aplicada en una enfermedad humana
debería requerir la evidencia de que esta es segura , beneficiosa y
éticamente aceptable
Ventajas y desventajas

Ventajas
•
Curación o prevención de enfermedades hereditarias
•
Mejora de la calidad de vida de las personas
•
Nuevos tratamientos para las enfermedades
Ventajas y desventajas

Desventajas
•
Terapia propensa a fallar
•
Poco accesibles a la población por su coste
Conclusión
La terapia génica es una de las mejores alternativas ya que se
puede aplicar a un gran número de enfermedades , pero
probablemente sea la más compleja ya que va directamente a la raíz
del problema mediante la transferencia de la versión correcta del
gen defectuoso que es el causante de la enfermedad.
También deberían realizarse mas estudios para que en un futuro
se pueda aplicar con total seguridad.
Preguntas
1. ¿ Cual es el objetivo de la terapia génica?
2. Menciona sus tipos
3. Menciona 2 de los requisitos para poder aplicar la terapia génica.
4. Di una ventaja y una desventaja de la terapia génica