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2° Comentario al Artículo Original. Agosto de 2015 Lumacaftor–Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis Homozygous for Phe508del CFTR DOI: 10.1056/NEJMoa1409547 Ivacaftor_lumacaftor en Pacientes con Fibrosis Quística Homocigota para Phe508del CFTR ORKAMBI: ¿Qué significa para nosotros eficacia clínica significativa? ¿Cuál es la balanza costobeneficio que estamos dispuestos a aceptar? Es difícil que nos expliquen el significado de algo clínicamente significativo a todos los profesionales que tenemos la experiencia vital de haberlo visto en nuestra práctica médica. ....mejoría del FEV1 de 2.6 a 4 puntos de porcentaje..... Aquellos que tenemos más de 40 años tuvimos el privilegio de vivir el impresionante cambio en el tratamiento de la infección por HIV. Vimos en nuestros primeros años de residencia como se morían nuestros pacientes lactantes verdes por insuficiencia hepática, miocardiopatías intratables, linfomas cerebrales impresionantes. Y de pronto llegan los primeros resultados de AZT durante el embarazo, la cesárea con mínimo sangrado y con AZT EV y el tratamiento durante las primeras semanas. Eran tan formidables los resultados que tuvieron que interrumpir el estudio y empezar a aplicar el tratamiento mundialmente. Y cuando éramos protagonistas de estos avances sabíamos que les estábamos cambiando el destino a estos niños. Inmediatamente después llegaría la terapia HAART y esta enfermedad letal pasaría a ser una enfermedad crónica con muy buena calidad de vida. Los pacientes recuperaban su dignidad y su vida. En FQ: ¿cuánto le cambia al paciente mejorar 2.6 a 4 puntos el porcentaje de FEV1? ..... Aumento de 1.5 kg de peso.... En 1988 el platense Julio Palmaz patento el stent que lleva su nombre. En 1994 se comienza a utilizar en el tratamiento de la enfermedad coronaria. Hoy, el uso de este dispositivo ha salvado tantas vidas como toda la población de Australia. Si bien no es nuestra área de trabajo, quién de nosotros no tiene un amigo o familiar que llego con un angora y 36 horas después de colocarse un stent se fue de alta sin mayores complicaciones. Tremendo avance de la medicina del que también fuimos testigos. Nuevamente, ¿cuánto le cambia al paciente FQ aumentar tan solo 1.5 kg? ¿Acaso no lo logramos usando otras estrategias? ... tratamiento aprobado para mayores de 12 años.... CR tiene 5 años y vive en Los Menucos, línea sur de Rio Negro. Lo conocí a los 10 meses en estado de marasmo. A pesar de haber tenido el diagnostico por pezquiza neonatal (deltaF508 homocigota) y haber recibido toda la información sobre la enfermedad en centro de alta complejidad, a los 10 meses pesaba 4.5 kg, tenía una severísima hipkalemia e hiponatremia. Trabajando duro con todo el equipo de pediatras del hospital de Gral. Roca mi paciente se salvó. Estuvo largo tiempo con sonda nasogástrica, perdió la oralidad y tuvimos que enseñarle a comer. Pero vive en la línea sur de la provincia, un lugar de temperaturas extremas bastante aislado, a 450 km de un centro de complejidad. Habría que verlo al menos 4 veces al año para tomar cultivos pero apenas pueden venir 2 veces. No tienen plata para la nafta y la única ambulancia que tiene el hospital no pueden usarla para trasladarlo a los controles. Nunca logramos que su obra social le comprara solución salina al 7% por lo que la seguimos preparando con agua destilada y ClNa al 20%. Entonces, ¿tiene que soportar el paciente y su familia todas estas inclemencias que sin dudas dejan secuelas y de pronto a los 12 años pedirle a su obra social que le provea Orkambi? ¿Tiene esto alguna lógica? .... según The Boston Globe en USA la droga se comercializara por U$ 239.000 al año... C.C tiene 23 años, vive en Gral. Roca. Hace tiempo que tiene un compromiso severo: FEV1: 25%, hipertensión pulmonar, cirrosis, varices esofágicas, hiperesplenismo. A veces llega al hospital sin el O2 porque su obra social solo lo paga por 15 días al mes. Sé que todos ustedes tienen muchas historias similares a las mías. Realmente, por las mejorías que brinda esta droga: ¿vale la pena pagar esta suma de dinero? ¿Cuán ético es hacer este gasto enorme en nuestro país que tiene tantas carencias? ¿Es esta una balanza costo-beneficio aceptable? Yo pienso que Salud Publica debería tener un rol muy activo y preponderante para lograr que todos los pacientes de nuestro país puedan acceder al tratamiento correcto. Así como garantiza la provisión de drogas para HIV y las vacunas para toda la población puede lograr que haya más equidad en el tratamiento para FQ. Hay muchísimo para trabajar y no creo que invertir en Orkambi sea hoy una prioridad para nosotros. María Dina Perez Lindo MN: 91010 MP: 4259 Neumóloga Infantil Hospital Cipolletti, Rio Negro. Swiss Medical Center, Neuquén.