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Un científico argentino desarrolló un fármaco contra la cirrosis
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EN EL MUNDO NO HAY TRATAMIENTO PARA LA ENFERMEDAD, QUE PRODUCE 800 MIL MUERTES POR AÑO
Un científico argentino desarrolló un
fármaco contra la cirrosis
Mario Chojkier descubrió un compuesto que puede prevenir o revertirla.
Por:
Valeria Román
Un científico argentino y una estadounidense hallaron un camino para prevenir o revertir la cirrosis en el
hígado, que lleva a la muerte de 800.000 personas por año en el mundo. Hasta ahora, los investigadores lo
consiguieron con experimentos en ratones, pero estiman que el compuesto que desarrollan podría ser
efectivo en pacientes con el trastorno para el cual aún no hay un tratamiento puntual. La cirrosis es el resulta
do de un proceso de cicatrización en exceso dentro del hígado, el órgano que está en el lado derecho del
abdomen y cumple funciones cruciales: produce agentes para controlar infecciones y elimina gérmenes de la
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Un científico argentino desarrolló un fármaco contra la cirrosis
sangre, entre muchas otras.
Por el consumo de alcohol, por la obesidad, por la hepatitis B y C, por las enfermedades hereditarias como la
galactosemia, entre otras, el tejido del hígado puede dañarse y se desencadena una fibrosis, que al
avanzar pasa a llamarse cirrosis. Así, el tejido normal es reemplazado por otro cicatrizante que entorpece
el flujo de sangre e impide que el hígado trabaje adecuadamente.
Contra ese desequilibrio arremetieron los investigadores Mario Chojkier, que estudió en la Facultad de
Medicina de la Universidad de Buenos Aires y ahora trabaja en la Universidad de California (Estados Unidos)
y Martina Buck, bióloga estadounidense.
En 2001, habían empezado a revelar un camino que lleva a la progresión hacia la cirrosis. Por su similitud,
"también postulamos que el mismo proceso ocurriría en la piel, los pulmones, el riñón y el cerebro", contó
Chojkier a Clarín. El camino hallado se asienta en que una proteína (llamada RSK) activa a otra (C/EBPbeta) y esto hace que ciertas células del hígado proliferen y produzcan la excesiva cantidad de cicatrización.
La cuestión era poner palos en la rueda en la activación de la proteína.
Chojkier y Buck diseñaron un compuesto -una proteína modificada- que hace que la "mezcla explosiva" no
ocurra. Así, impide que la proteína RSK interactúe con C/EBP-beta. Lo probaron en animales con el hígado
ya dañado, y resultó que el compuesto previno el progreso hacia la cirrosis o consiguió la regresión del
trastorno. Esto significa que, al menos en ratones, la cirrosis puede ser frenada o revertida.
El estudio se publicó en la revista PLoS Online (www.plos.org) y desató varias esperanzas. Como el
mecanismo investigado está presente en otros órganos, Chojkier piensa que el compuesto -ya patentadopodría ser útil para pacientes no sólo con cirrosis en el hígado sino también para los que sufrieron
quemaduras graves, traumatismos, secuelas de la radioterapia, fibrosis pulmonar y hasta enfermedad
pulmonar obstructiva crónica (EPOC).
Chojkier no se olvida que su investigación está aún lejos de dar a luz un producto en la farmacia. "El
tratamiento con pacientes en la fase II de los ensayos clínicos podría darse en un año y se necesitarían
otros cinco para la aprobación por la autoridad sanitaria de los Estados Unidos. No obstante, la
indicación para el tratamiento de otras cicatrizaciones excesivas (como en casos de quemaduras o por
radiación) podría ser autorizada más rápido". ¿Qué falta? "Comprobar si realmente el compuesto resulta
eficaz en seres humanos, sin ser tóxico".
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La enfermedad y los síntomas
Muchas personas con cirrosis en el hígado no presentan síntomas al principio de la enfermedad. Sin embargo,
a medida que el tejido que cicatriza en exceso reemplaza las células sanas, la función del hígado comienza a
fallar y la persona puede tener los siguientes síntomas, según el Centro de Información sobre las
Enfermedades Digestivas de EE.UU:
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agotamiento
●
fatiga
●
falta de apetito
●
náusea
●
debilidad
●
pérdida de peso
●
dolor abdominal
●
vasos sanguíneos en forma de araña que aparecen en piel
Un tratamiento ingenioso
Luis Colombaro
El estudio del doctor Mario Chojkier y Martina Buck sobre la cirrosis es el resultados de muchos años de
trabajo. El fármaco que están desarrollando es un tratamiento potencialmente ingenioso. Ellos no están solos.
Otros grupos de investigación en el mundo lo tienen en la mira. La preocupación es que hoy no hay un
tratamiento específico contra la cirrosis. Se tratan sus causas: por ejemplo, el paciente abandona del alcohol o
se le receta medicamentos para la hepatitis B o C, o se intervienen las complicaciones.
Mario Chojkier
NACIO EN: BUENOS AIRES.
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PROFESION: MEDICO Y PROFESOR EN LA UNIVERSIDAD DE CALIFORNIA, EE.UU. SE GRADUO EN LA
UBA EN 1970.
Trabajó en la Universidad de Yale, y en el Instituto Nacional del Cáncer. Actualmente, lo hace
en la Universidad de California, en San Diego, y es asesor científico de la Administración Nacional de
Alimentos y Drogas de los Estados Unidos.
Recibió el premio Hans Popper al mejor trabajo de investigación básica otorgado por la Asociación
Internacional para el estudio del hígado. En 1990 fue galardonado con el premio al investigador clínico del
gobierno federal de los Estados Unidos. Vive con su esposa y tiene dos hijos.
"El enlace entre las universidades con las empresas es indispensable. Pero nosotros mantenemos nuestra
independencia científica y ética. En la universidad tenemos un reglamento interno muy estricto para prever
potenciales conflictos de interés. Yo no podría participar en los ensayos clínicos de la droga que estamos
desarrollando. Porque puedo perder objetividad", explicó
Chojkier, quien empezó a trabajar como médico clínico, en 1976 se fue a los Estados Unidos. "Me dí cuenta de
que podía ayudar más a los pacientes al descubrir algo que tuviera un impacto". Y así fue que se pasó a la
investigación básica y clínica.
En la actualidad reconoce que está un poco alejado de lo que pasa en la investigación en la Argentina, pero
sabe que "hay gente muy brillante, con mucha creatividad y escasa infraestructura, por lo que es difícil ser
eficaz".
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