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Título: “La enfermedad de Gaucher y las zanahorias modificadas genéticamente” Autores: Nombre y Apellidos JOSEFA MARIA CAMPOY SANCHEZ DNI: 34799848C Institución a la que pertenece: Hospital Salta Lucía (Cartagena) Nombre y Apellidos BEGOÑA MARTINEZ MARTINEZ DNI: 34807707J Nombre MARIA RHUT MARTINEZ SANCHEZ DNI: 34799147D Institución a la que pertenece CLINICA DENTAL DR. A. PEREZ SILVA Nombre y Apellidos JAVIER GARCIA PRADES DNI: 29012482Y Institución a la que pertenece HOSPITAL DE TORREVIEJA Nombre y Apellidos MARIA DE LOS ANGELES SÁNCHEZ OLMOS DNI: 23019853G Institución a la que pertenece HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DE LA ARRIXACA RESUMEN INTRODUCCIÓN La enfermedad de Gaucher es una enfermedad de almacenamiento lisosómico, de herencia autosómica recesiva, debida a un acúmulo de glucocerebrósido en diferentes órganos por déficit de la enzima glucocerebrosidasa. Los pacientes afectados por la enfermedad de Gaucher han heredado dos copias defectuosas (una de su padre y otra de su madre) de uno de sus genes, el que codifica la glucocerebrosidasa, enzima encargada de romper sustancias lipídicas. OBJETIVOS Describir los nuevos avances contra la enfermedad de Gaucher basados en la ingeniería genética. MATERIAL Y MÉTODOS Revisión bibliográfica. RESULTADOS Uno de los grandes problemas existentes para combatir la enfermedad de Gaucher es que la enzima glucocerebrosidasa presente en los medicamentos tradicionales se produce a partir de cultivos de células de mamífero, por lo que dichos fármacos son muy caros de desarrollar y están expuestos a contaminación. En dichos medicamentos el gen de la glucocerebrosidasa humana se clona e introduce en células de hámster que posteriormente se cultivan a gran escala. Luego la enzima se purifica y se modifica para que se introduzca eficazmente en los macrófagos. En los últimos años los cultivos de células de hámster han sufrido diversas contaminaciones víricas por lo que la compañías se ha visto obligadas varias veces a detener la producción. Para solucionar el problema la FDA ha aprobado el primer medicamento para uso humano producido a partir de una planta transgénica (zanahoria) y con el que combatir la enfermedad de Gaucher. Los investigadores implicados clonaron el gen de la glucocerebrosidasa humana y lo introdujeron en células de zanahoria, que después cultivaban a gran escala en biorreactores basados en económicas bolsas de plástico desechables. CONCLUSIÓN El uso de la ingeniería genética es eficaz para producir nuevos medicamentos contra la enfermedad de Gaucher más económicos y fáciles de desarrollar que los medicamentos tradicionales.
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