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EVALUACIÓN DE MEDIDAS
TERAPÉUTICAS
Dra. Ma. Del Rosario Velasco Lavín
TRATAMIENTO
HIPÓTESIS
Fletcher RH, Fletcher SW. Epidemiología Clínica. 2008: pp 135-157
TRATAMIENTO: EVALUAR IDEAS
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La evaluación de las ideas sobre los tratamientos es
fundamental.
La investigación clínica permite valorar si
determinadas circunstancias, como la coincidencia,
las comparaciones deficientes, los cambios
espontáneos en el curso de las enfermedades, o los
deseos del pensamiento, pueden oscurecer la
verdadera relación entre el tratamiento y los
resultados
TRATAMIENTO:
PREGUNTAS DE INVESTIGACIÓN
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Puede mejorarse la situación de salud del
Paciente?
El paciente está en riesgo de presentar un
evento adverso que debe prevenirse?
El paciente tiene una condición clínica que debe
tratarse?
Existen funciones afectadas por lesión o
enfermedad o que pueden rehabilitarse?
TRATAMIENTO:
PREGUNTAS DE INVESTIGACIÓN
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Es posible un tratamiento curativo?
La terapia únicamente puede lograr el control de
la enfermedad?
Sólo puede ofrecerse un manejo paliativo?
Cuál es la mejor opción en cada caso?
TRATAMIENTO:
TIPO DE INTERVENCIONES
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Farmacológicas
Quirúrgicas
Radioterapéuticas
Psiquiátricas
Educativas
Fisioterapéuticas
Otras
TRATAMIENTO
¿Cuál es el tipo de estudio más recomedable
para valorar el efecto y valor de una
intervención terapéutica?
TRATAMIENTO
TIPO DE ESTUDIOS
ESTUDIOS
OBSERVACIONALES
Estudios de Cohortes
Caso especial de estudios de
Pronóstico
• Viables
• Diferencias sistemáticas en los grupos,
distintas al tratamiento pueden llevar
a conclusiones erróneas sobre los
efectos del tratamiento
TRATAMIENTO
TIPOSDE ESTUDIOS
ESTUDIOS EXPERIMENTALES
• Selección de los grupos
• Naturaleza de la intervención
• Tratamiento
•Medida del Resultado
Determinadas por el investigador
Establecer comparaciones sin SESGOS
TRATAMIENTO:
TIPOS DE ESTUDIO
ENSAYO CLINICO
CONTROLADO
ALEATORIZADO
ENSAYOS TERAPÉUTICOS CON TESTIGOS
TRATAMIENTO
ENSAYOS CLINICOS CONTROLADOS
Es la base científica más sólida y confiable para
la evaluación de diferentes alternativas de
acción o maniobras terapéuticas
Tratamiento
ENSAYO CLÍNICO CONTROLADO
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Actualmente no es posible aceptar supuestos
beneficios de una intervención si éstos no han sido
adecuadamente probados con un ECC
En muy contadas ocasiones es factible aceptar
resultados de una intervención sin necesidad de
realizar un ECC
Tratamiento
ENSAYO CLÍNICO CONTROLADO
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Dar respuestas concretas a preguntas de
investigación clínica relacionadas con la evaluación
de Las intervenciones terapéuticas.
Tanto para conocer sus beneficios potenciales como
sus efectos negativos.
Para llevar a cabo análisis de costos.
Tratamiento
ENSAYO CLÍNICO CONTROLADO
Los resultados que se pretenden obtener deber ser
 Trascendentes
 Que garanticen un avance terapéutico
 Factibles
 Que se cuente con el suficiente número de
pacientes, recursos materiales, financieros y de
tiempo.
 Éticos
TRATAMIENTO:
TIPOS DE ESTUDIO
ENSAYO CLINICO
CONTROLADO
ALEATORIZADO
ENSAYOS TERAPÉUTICOS CON TESTIGOS
¿ ESTRUCTURA DE ECC?
TRATAMIENTO:
TIPOS DE ESTUDIO
Ensayo clínico controlado aleatorizado
Fletcher RH, Fletcher SW. Epidemiología Clínica. 2008: pp 135-157
TRATAMIENTO
ENSAYO CLINICO CONTROLADO ALEATORIZADO
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El principal objetivo de los ECC es evitar sesgos al
comparar los efectos respectivos de dos o más tipos
de tratamiento
La validez delos ECC depende de cómo se ha
logrado la igualdad de distribución de todos los
determinantes del pronóstico, diferentes del que se
está probando en los pacientes tratados y en el
grupo control
TRATAMIENTO: Estructura
Ensayos Clínicos
Controlados aleatorizados
Pauta por excelencia de
los estudios científicos
para valorar efectos
de tratamiento
Ensayos controlados
sin aleatorización
• Prospectivos
• Comparativos
• Aleatorios
• Ciegos
• Estratificados (en ocasiones)
Estudios
cuasiexperimentales
TRATAMIENTO: MUESTREO
Criterios de Inclusión y exclusión
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Se designan para incrementar la homogeneidad
de los pacientes del estudio
Intensificar la validez interna
Distinguir fácilmente el efecto del tratamiento del
efecto por sesgos y azar
TRATAMIENTO: MUESTREO
Criterios de Inclusión
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Consiste en que los pacientes presenten realmente
la enfermedad que se estudia
Se requieren criterios de diagnóstico estricto
Se puede limitar la generalización de los
resultados
TRATAMIENTO: MUESTREO
Criterios de Exclusión
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Pacientes con comorbilidades: la presencia de
enfermedades, además de la que se estudia, pude
confundir el efecto de los tratamientos en comparación
Pacientes con esperanza de vida corta, que no permita que
se presente el resultado de interés.
Pacientes con contraindicaciones para uno u otro
tratamiento
Pacientes que rechazan participar en el estudio
Pacientes que no siguen las instrucciones durante las
primeras etapas del estudio
TRATAMIENTO: MUESTREO
Criterios de Selección
Pueden producir muestras sesgadas que
Mejoran la validez interna y disminuyen la
Capacidad de generalización
TRATAMIENTO: INTERVENCION
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Describirla en función de generalización,
complejidad y validez.
¿La intervención puede aplicarse en la práctica
clínica habitual?
¿La complejidad de la intervención es aplicable en
los planes del tratamiento habitual?
¿La intervención terapéutica en cuestión es
suficientemente diferente de los tratamientos
habituales o alternativos para que sea razonable
que afectará el resultado?
TRATAMIENTO: Grupos de comparación
El valor de un tratamiento solo se puede juzgar
comparando sus resultados con los de alguna otra
actuación alternativa
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Sin intervención
Observación (efecto Howthorne)
Tratamiento con placebo
Atención habitual
TRATAMIENTO: ASIGNACIÓN ALEATORIA
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Es la mejor manera de garantizar que todos los
factores positivos o negativos, conocidos o
desconocidos, sean distribuidos de manera
homogénea entre los grupos a comparar.
Permite eliminar sesgos en la aplicación de la
intervención
TRATAMIENTO: ASIGNACIÓN ALEATORIA
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Los pacientes de un grupo tienen en promedio, la
mismo probabilidad de poseer una determinada
característica como los pacientes del otro grupo
Previo a la asignación aleatoria se debe demostrar
que los pacientes de los grupos son comparables.
Sus condiciones basales o características iníciales
son semejantes
TRATAMIENTO: ASIGNACIÓN ALEATORIA
Tiene dos finalidades básicas.
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Que las características inherentes a cada sujeto se
distribuyen al azar sin que intervenga el
investigador para hacer la selección de los
pacientes o tratamientos
Elimina la posibilidad de predecir el resultado
TRATAMIENTO: ASIGNACIÓN ALEATORIA
Aún a pesar de la aleatorización hay factores que
contribuyen a modificar el resultado
Factores que pueden distribuirse predominantemente
en algunos de los grupo a compararse
Afectar el pronóstico de manera
positiva o negativa
Asignación aleatoria estratificada
ASIGNACION ALEATORIA ESTRATIFICADA
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Control de factores que pueden afectar el
resultado de la intervención
Garantizarla homogeneidad en los grupos de
intervención y evitar sub o sobrevaloración de la
maniobra en estudio.
En conveniente cuando el tamaño de muestra es
pequeño
Se estratifica con la finalidad de evitar SESGO.
ASIGNACION ALEATORIA ESTRATIFICADA
Estratificación por :
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Edad
Sexo
Estadio de la enfermedad
Pronóstico de la enfermedad
Co-morbilidades
Diferencias tras la aleatorización

No todos los pacientes de un ECC participan como
inicialmente se planeó. Por:
Abandono
 Pacientes sin la enfermedad
 Sin adeherencia al tratamiento
 Efectos tóxicos
 Intervenciones conjuntas

Estudio ciego o enmascaramiento
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Se refiere a la manera de aplicar los tratamientos
e intervenciones.
Se realiza con la finalidad de distribuir de modo
equitativo el efecto placebo que todas las
intervenciones pueden tener
Desconocimiento por parte de los participantes en
el estudio sobre el tipo específico de intervención.
Estudio ciego o enmascaramiento
Fletcher RH, Fletcher SW. Epidemiología Clínica. 2008: pp 135-157
Estudio ciego o enmascaramiento
Condiciones en los que no puede aplicar el cegamiento
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Cirugía
Radioterapia
Dieta
Por la organización de la asistencia
Interpretación de ensayos clínicos
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Análisis por “Intención a tratar”: los sujetos
aleatorizados son analizados de acuerdo al grupo
al que fueron asignados, independientemente si
recibieron el tratamiento.
Análisis por protocolo (ensayos explicativos): se
incluye únicamente a los individuo que cumplieron
suficientemente con el protocolo.
Interpretación de ensayos clínicos
Método Estadístico
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El método estadísticos debe especificarse en el
protocolo de investigación
Comparación basal de los grupos
Método estadístico: selección de acuerdo a:
 Número
de comparaciones
 Escala de medición de variables
 Distribución de variables
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Ejemplos: Análisis de supervivencia, t de student, Ji
cuadrada,análisis de regresión
Estructura de Ensayos Clínicos
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Diseño Paralelo: los sujetos de estudio siguen en
tratamiento al que fueron asignados durante todo el
estudio
Diseño de tratamiento sucesivo: cada individuo es
asignado a u grupo que sigue una secuencia de
tratamientos (reciben más de un tratamiento. Entre el
primero y segundo tratamiento se deja un período sin
tratamiento (de lavado) para eliminar efectos
residuales:
Diseño de tratamiento de reemplazo
 Diseño cruzado

Estructura de Ensayos Clínicos
Diseño de Tratamiento de Reemplazo
Tratamiento B
Tratamiento A
Sujetos de
estudio
Período 1
Período 2
Cambio
Tratamiento A
Tratamiento C
Presente
Futuro
Estructura de Ensayos Clínicos
Diseño de Tratamiento de Cruzado
Cada sujeto sirve como su propio control
Tratamiento B
Tratamiento A
Sujetos de
estudio
Período
Período
Cambio
Tratamiento B
Tratamiento A
Presente
Futuro
Estructura de Ensayos Clínicos
Diseño Factorial
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Permite la evaluación de dos más intervenciones
Permite valorar combinación de las intervenciones
Se asigna de manera aleatoria dos o más
intervenciones n forma independiente, siempre y
cuando no exista interacción.
Los sujetos pueden recibir ninguna intervención, una
de ellas o ambas.
Estructura de Ensayos Clínicos
Ensayo Clínico Controlado N de 1
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Ensayos clínicos realizados en un solo sujeto
El paciente es sometido a pares de tratamiento, uno de
los cuales se pretende demostrar como mas efectivo
que el otro
Se distribuye de manera aleatoria de tal manera que
el médico y el paciente desconozcan la secuencia
terapéutica
Es útil para condiciones crónicas y estables.
La acción de los medicamentos es rápida y sus efectos
cesan poco después de suspenderlos.
Fases de Investigación farmacológica
Fases de investigación Se realiza en:
Clínica farmacológica
Objetivos
Etapa Preclinica o
farmacología
experimental
2 a 3 especies
animales
Efectos sobre:
reproducción,
teratogénesis toxicidad,
dosis letal media,
carcinogénesis
Etapa Clínica I
Seres humanos
voluntarios sanos
Farmacocinecia y
Farmacodinamia
Etapa Clínica II
Seres humanos
enfermos:
Serie de casos
Evaluación terapéutica
Etapa Clínica III
Seres humanos: Ensayos Eficacia Seguridad
Clínicos
Etapa Clínica IV
Seres humanos
enfermos de población
general
Efectos a largo plazo