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MONOGRÁFICO JUEVES, 30 ABRIL 2015 LA VANGUARDIA 7 ESPECIAL Sa lu d HEMOFILIA. un aliado en la prevención La profilaxis es una herramienta que mejora la calidad de vida del paciente y aumenta su autonomía Oncología personalizada Dar en la diana Los pacientes con cáncer se benefician de tratamientos más específicos y menos tóxicos D de mama como si se tratase de una sola e matar moscas a cañonazos a los enfermedad, mientras que hoy lo clasifitratamientos de precisión. Este es camos, gracias al análisis molecular, en el salto cualitativo que permite la cuatro cánceres diferentes, con distintos medicina personalizada en el ámcomportamientos y respuestas a las terabito de la oncología. Los remedios que se pias. Por ejemplo, hoy en día los test geaplicaban hasta hace unos años estaban nómicos nos permiten estimar, a 10 años basados en observaciones sobre poblavista, cuál es el riesgo individual ciones globales y heterogéneas: se sabía de que el cáncer de mama regreque, en general, la población se en forma de metástasis. Esta se beneficiaba de ellos, pero información personalizada nos no se disponía de datos que info in permite identificar las pacientes permitiesen saber, a priori, a pe que qué pacientes les iba a resulqu no necesitan quimioterapia. Esto tar útil y a quiénes no. Ahora, Es medicina de precisión”. Las puertas que abre la medila genómica permite determicina nar de manera más precisa quéé ci personalizada son casi ilimitadas. “En los próximos años efectos tendrá cierto fármacoo mi –apuesta Prat–, no sólo haremos en un paciente determinado. –a a in c i ed análisis genómicos en el tumor La oncología es una de las as an m La a inicial, sino en la sangre, las deáreas que más se están benefiefiin lit ci fa personalizada nominadas biopsias líquidas. ciando de la medicina personaano s el seguimiento de lo En los pacientes que hayan lizada. “Hace una década, usááos padecido un cáncer o que subamos básicamente dos o tres es pacientes oncológic fran metástasis, esto permitirá agentes de quimioterapia para la un seguimiento mucho más población general, fuese un cánnindividualizado, más allá de las actuales cer de pulmón, fuese un cáncer radiografías y escáneres. Y, en quienes de mama. Ahora es el análisis molecular tengan riesgo de padecer un cáncer, esto del tumor lo que determina qué fármaco permitirá detectarlo en la sangre, aunque necesita el paciente”, explica Aleix Prat, todavía no lo tengan visible. Para ello aún jefe del Servicio de Oncología Médica del falta, pero la tecnología para hacerlo ya Hospital Clínic de Barcelona. “Hace 15 está aquí”. ! Néstor Bogajo años –añade Prat–, tratábamos el cáncer INVESTIGACIÓN “Imagina a un enfermo oncolóló gico al que se le da una terapia clásica, con sus efectos secundarios, habitualmente severos. E imagina a un paciente al que se le proporciona un fármaco dirigido contra una diana molecular específica de esa enfermedad. Tratas su enfermedad de forma más eficaz y le ahorras una terapia que posiblemente no le reporte grandes beneficios pero sí efectos secundarios”, explica Plasencia, plic Carme Pl ci directora ejecutiva de Aromics, empresa que se dedica a desarrollar fármacos y herramientas de diagnóstico con base molecular. Para el sistema sanitario público, la medicina personalizada tiene también ventajas de índole económica: “La oncología está demostrando que la reducción de los efectos secundarios evita el sobrecoste posterior derivado de las hospi- talizaciones”, asegura Plasencia, li ci quien destaca el papel de las pequeñas empresas biotec: “Es clave. Invertimos en enfermedades menos prevalentes, buscamos la eficiencia… Esto se acabará trasladando a las grandes farmacéuticas para llevarlo a la clínica. Ha habido mucha investigación para encontrar marcadores moleculares y ahora hay mucha investigación para trasladarlos a la clínica” L a mayoría de los pacientes con hemofilia pueden desarrollar una vida prácticamente normalizada gracias a los avances en el tratamiento, pero la administración preventiva del factor de la coagulación puede suponer un paso más en la mejora de la calidad de vida. La expansión de los regímenes de profilaxis es, por lo tanto, uno de los retos más destacados a los que se enfrentan los especialistas, tal y como indicaron los mismos en el contexto del Día Mundial de la Hemofilia, que se celebró el pasado 17 de abril. “La finalidad de la profilaxis es la consecución de un desarrollo músculo-esquelético normal, así como evitar que nuevas hemorragias pongan en peligro la vida del paciente”, explica la doctora Mª Fernanda López Fernández, jefa del Servicio de Hematología del Complejo Hospitalario Universitario de La Coruña. “Mejora la integración familiar y social y reduce los ingresos hospitalarios, y eso facilita la escolarización y reduce el absentismo laboral”, apunta la especialista, que recuerda que “la administración regular de la proteína deficitaria, iniciada en edad temprana, es la única modalidad terapéutica capaz de prevenir las complicaciones hemorrágicas y la artropatía hemofílica en los pacientes”. La hemofilia, que impide que la sangre coagule con normalidad, obliga al paciente a someterse a un tratamiento que evita que se produzcan los episodios hemorrágicos que acarrean secuelas músculo-esqueléticas y que empeoran la calidad de vida. Los niños hemofílicos de España suelen participar en programas de profilaxis, cuya continuidad en “ Seguir el tratamiento reduce los ingresos hospitalarios, y eso ayuda a disminuir el absentismo escolar y laboral ” adolescentes y adultos es una asignatura pendiente. “Se ha observado una tasa de discontinuación de profilaxis mayor del 30% en adultos jóvenes. Y eso que distintos estudios ponen en evidencia una disminución de las hemorragias y la incidencia de artropatía hemofílica y un incremento de la calidad de vida en quienes siguen recibiendo dosis profilácticas continuadas”, añade la doctora. Los médicos insisten en la necesidad de desarrollar estrategias que mejoren la adherencia, sobre todo en la fase en que el hemofílico asume la responsabilidad del tratamiento. Además del de la prevención, existen otros retos que afectan a la terapia. La Dra. Eva María Mingot, del Servicio de Hematología del Hospital Regional Universitario de Málaga, subraya que “la esperanza de vida de los hemofílicos ha pasado de los 27 años a los 80; esto nos hace enfrentarnos cada día al nuevo reto de ajustar los tratamientos de enfermedades crónicas –hipertensión, diabetes, infartos cardíacos...– a esta población”. !