Download criterios de eligilibilidad en estudio con tirasemtiv criterios de inclusión

CRITERIOS DE ELIGILIBILIDAD EN ESTUDIO CON TIRASEMTIV
CRITERIOS DE INCLUSIÓN:

Diagnóstico de ELA familiar o esporádica (que cumpla criterios de posible, probable con apoyo de
laboratorio, o definitiva para el diagnóstico de ELA de acuerdo a World Federation of Neurology El
Escorial criteria) ≤ 24 meses antes del screening.

Capacidad vital lenta (CVL) ≥ 70 % de la predicha por edad, peso y sexo.

Capaz de tragar las pastillas sin machacarlas, y en opinión del investigador, esperable que mantenga esta
capacidad durante todo el estudio.

Cuidador si es necesario.

Hallazgos de laboratorio dentro de los rangos de normalidad, o si están fuera del rango normal,
considerados no clínicamente significativos por el investigador.

Los pacientes varones deben estar de acuerdo para toda la duración del estudio y hasta 10 semanas tras
la finalización del mismo a usar preservativo en las relaciones sexuales con mujeres que tengan
posibilidad de quedarse embarazadas (p.e., después de la menarquía y hasta la menopausia si no
anatómica o fisiológicamente incapaz de quedarse embarazada) y a usar dichas mujeres un medio
efectivo adicional de prevención de embarazo (p.e. diafragma con espermicida, o anticonceptivos orales)
o el paciente varón de estar de acuerdo en mantener abstinencia sexual durante y hasta 10 semanas
después del fin del estudio, a menos que el paciente varón tenga hecha una vasectomía y esté
confirmado que el recuento espermático es cero.

Las pacientes mujeres deben ser postmenopáusicas (desde hace más de un año), o, si tienen capacidad
de embarazo, no estar en la lactancia, tener un test de embarazo negativo, no tener intención de
quedarse embarazada durante el curso del estudio, y usar métodos o fármacos anticonceptivos eficaces y
teniendo el compañero sexual varón que usar preservativo durante la duración del estudio y hasta 10
semanas tras la finalización del mismo.

Los pacientes deben mantener una dosis estable de riluzol 50 mg dos veces al días desde al menos 30
días antes del inicio del estudio o no haber tomado riluzol en los 30 días previos al inicio del estudio y no
tener intención de iniciarlo hasta que finalicen el estudio.
CRITERIOS DE EXCLUSIÓN:

Al inicio del estudio, el uso de ventilación con presión positiva no invasiva (p.e. continuous positive airway
pressure [CPAP] or bi-level positive airway pressure [BiPAP]) en cualquier momento del día, o ventilación
mecánica vía traqueostomía, o cualquier forma de suplementación de oxígeno.

Pacientes con marcapasos diafragmático al inicio del estudio, o que tengan programado ponérselo
durante la duración del mismo.

IMC de 20.0 Kg/m2 o menor.

No querer o no poder discontinuar la toma de fármacos que contengan tizanidina y/o teofilina durante la
participación en el estudio.

Cloruro sérico fuera del rango de la normalidad

Afectación neurológica por una enfermedad distinta a la ELA, incluyendo ataque isquémico transitorio en
el último año.

Presencia en el screening de cualquier enfermedad significativa cardiaca, pulmonar, gastrointestinal,
musculoesquelética o psiquiátrica que interfiera con la capacidad del paciente de cumplir con los
procedimientos del estudio o que genere confusión en la interpretación de los parámetros de seguridad
y/o eficacia, incluyendo, pero no limitado a:
a.
Hipertensión mal controlada
b.
Clase II de la NYHA o superior, por insuficiencia cardiaca congestiva
c.
Enfermedad pulmonar obstructiva crónica o asma que requieran uso diario de broncodilatadores.
d.
Trastorno gastrointestinal que comprometa la absorción de la medicación de estudio
e.
Historia de enfermedad hepatica significativa definida por bilirubina > 2 el límite superior normal
(LSN) o ALT o AST > 3 veces el LSN en un test repetido.
f.
Diabetes mellitus mal controlada
g.
Historia de vertigo en los tres meses previos a la entrada en el estudio
h.
Historia de síncope sin causa o con causa no tratada
i.
Historia de aneurisma cranial no tratado o de epilepsia mal controlada
j.
Amputacion de un miembro
k.
Alteración cognitiva, relacionada o no con la ELA, suficiente para afectar la capacidad del
paciente para dar y entender el consentimiento informado y/o cumplir con los procedimientos del
estudio
l.
Cancer con potencial metastásicio (distinto de carcinoma de células basales, carcinoma in situ de
cervix, o carcinoma de escamoso de piel resecado con márgenes libres) diagnosticado y tratado
en los dos últimos años
m. Cualquier otra condición, afectación o circunstancia socialque, en opinion del investigador, haga
al paciente no adecuado para participar en el estudio.
n.

Pacientes con intento autolítico o importante riesgo suicida a juicio del investigador.
Pacientes que hayan tomado otra medicación de estudio en los 30 días previos o 5 semi-vidas del
fármaco previo.

Cualquier tratamiento previo con células madre para el tratamiento de la ELA.

Haber tomado previamente Tirasemtiv en otro ensayo clínico.