Diseño de fármaco

El diseño de fármacos es la forma de encontrar medicamentos mediante diseños basados en sus acciones biológicas. El objetivo {destino} de un fármaco típicamente es una molécula clave; o una vía metabólica particular, la cual es específica de una enfermedad o patología; o apunta a la contagiosidad o a la supervivencia de un microbio patógeno.Algunos métodos procuran detener el funcionamiento de una ruta metabólica enferma haciendo que una molécula clave deje de funcionar. Los fármacos pueden ser diseñados para unirse a la región activa de una molécula específica e inhibirla. Pero, además, estos fármacos también tienen que ser diseñados de tal manera que no afecten ninguna otra molécula importante que pueda tener una apariencia similar a la molécula clave. Frecuentemente se usan similitudes en la secuencias {moleculares} para identificar tales riesgos.Otras formas de abordarlo pueden ser el potenciar la vía normal estimulando moléculas específicas en las vías metabólicas normales que pudieran haber sido afectadas con la enfermedad.La estructura de la molécula de un fármaco que puede interactuar específicamente con las biomoléculas se puede modelar usando herramientas computacionales. Estas herramientas pueden permitir que una molécula de droga sea construida dentro de la biomolécula usando lo que se conoce de su estructura y de la naturaleza de su sitio activo. La construcción de una molécula de fármaco se puede hacer desde dentro hacia fuera o desde afuera hacia dentro, dependiendo de si eligen primero el núcleo o a los grupos R. Sin embargo, muchos de estos enfoques están plagados de los problemas prácticos de la síntesis química.Enfoques más recientes también han sugerido el uso de moléculas de fármaco grandes y de naturaleza proteica en lugar de moléculas pequeñas. Asimismo, ha habido sugerencias para fabricarlos usando ARNm (Ácido Ribonucléico mitocondrial) {en inglés: mRNA}. El silenciamiento de genes puede también tener usos terapéuticos.