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Una paciente de una enfermedad ultra-rara a la espera indefinida de su tratamiento.
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Una paciente de una enfermedad ultra-rara a la espera indefinida de su tratamiento.
Un caso ocurrido en el Hospital San Juan de Alicante.
- Eva María Rodríguez (28 años) sufre Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN), una
enfermedad que si no se trata adecuadamente puede derivar en un episodio trombótico,
principal causa de muerte entre estos pacientes
- El presidente de la Asociación de pacientes de HPN advierte que “es vital que Eva María
reciba el único tratamiento que puede garantizarle una óptima calidad de vida”
- Actualmente, hay varios pacientes de HPN en la Comunidad Valenciana que están
recibiendo tratamiento con Eculizumab
España, enero de 2012.- A Eva María Rodríguez, de 28 años de edad, le diagnosticaron el
pasado noviembre en el Hospital de San Juan de Alicante hemoglobinuria paroxística
nocturna (HPN), una de las denominadas enfermedades raras que se caracteriza por la
destrucción de los glóbulos rojos y que puede provocar un episodio trombótico, principal
causa de muerte entre estos pacientes.
De momento, según relata Eva María, “me han realizado cuatro transfusiones de sangre y
me recetaron corticoides pero todavía no me han dicho cuándo me administrarán el
tratamiento correspondiente a mi enfermedad. No me lo han denegado pero tampoco me
han confirmado que se haya aprobado o se vaya a hacer”.
Eva María se refiere a eculizumab, medicamento aprobado por la FDA (Food and Drug
Administration) y la EMA (Agencia Europea del Medicamento) en 2007, y “el único que ha
demostrado mejorar la calidad de vida de los pacientes de HPN y reducir el riesgo de
trombosis, equiparando la supervivencia a la población general”, recalca Jordi Cruz,
presidente de la Asociación de pacientes de HPN. Actualmente, en la comunidad valenciana,
hay varios pacientes de Hemoglobinuria Paroxística Nocturna que están siendo tratados con
Eculizumab.
“Según los parámetros de la Guía Clínica de HPN, que recientemente ha elaborado la
Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), el paciente debería ser tratado
con eculizumab”, explica Cruz. A juicio de la Asociación, “es vital que Eva María reciba el
único tratamiento autorizado que puede garantizarle una óptima calidad de vida, ya que,
como ha pasado desgraciadamente en otros casos, la demora en la aprobación del
medicamento ha causado el agravamiento de la salud del paciente y ha propiciado
situaciones trágicas”.
“Pese a ser un tratamiento caro”, Jordi Cruz confía en que “Eva María reciba con carácter
de urgencia la medicación, puesto que, si no es así, se estará jugando con la salud de una
ciudadana que cumple con sus deberes y que, consecuentemente, exige sus derechos”.
Hemoglobinuria Paroxística Nocturna
La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es una enfermedad ultra-rara que afecta
alrededor de 250 pacientes en España. Se trata de un trastorno genético en el cual las
proteínas naturales normales no se adhieren adecuadamente a los glóbulos rojos y, en
consecuencia, éstos quedan desprotegidos del sistema inmunitario y se van destruyendo de
forma prematura y crónica. Es una enfermedad ultra-rara que deteriora progresivamente a
los pacientes y constituye una verdadera amenaza vital.
Con frecuencia la HPN sobreviene sin ser reconocida inicialmente, normalmente entre los
30 y los 40 años, y es fundamental un diagnóstico precoz. El valor de la media de
supervivencia de los pacientes con HPN oscila entre 10 y 15 años desde el momento del
diagnóstico. La HPN se desarrolla sin aviso, y afecta a ambos sexos.
Hasta el momento de la autorización de eculizumab, no existía ninguna terapia específica
para el tratamiento de la HPN. El tratamiento de esta enfermedad se limitaba a la gestión
de los síntomas mediante transfusiones sanguíneas periódicas, una terapia
inmunosupresora no específica y, en pocas ocasiones, trasplantes de médula ósea, un
procedimiento que conlleva un considerable riesgo de mortalidad.
http://www.noticiasmedicas.es/medicina/noticias/12527/1/Una-paciente-de-una-enfer...
10/01/2012
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LA (HPN)DESTRUYE LOS GLÓBULOS ROJOS
Una paciente con una enfermedad ultra-rara a la
espera de recibir su tratamiento
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A Eva María Rodríguez, de 28 años de edad, le diagnosticaron el pasado noviembre en el
Hospital de San Juan de Alicante hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), una de las
denominadas enfermedades raras que se caracteriza por la destrucción de los glóbulos
rojos.
Foto: Archivo
Además puede provocar un episodio trombótico, principal causa de muerte entre estos
pacientes. De momento, según relata Eva María, “me han realizado cuatro transfusiones de
sangre y me recetaron corticoides pero todavía no me han dicho cuándo me administrarán el
tratamiento correspondiente a mi enfermedad. No me lo han denegado pero tampoco me han
confirmado que se haya aprobado o se vaya a hacer”.
Eva María se refiere a eculizumab, medicamento aprobado por la FDA (Food and Drug
Administration) y la EMA (Agencia Europea del Medicamento) en 2007, y “el único que ha
demostrado mejorar la calidad de vida de los pacientes de HPN y reducir el riesgo de
trombosis, equiparando la supervivencia a la población general”, recalca Jordi Cruz,
presidente de la Asociación de pacientes de HPN. Actualmente, en la comunidad valenciana,
hay varios pacientes de Hemoglobinuria Paroxística Nocturna que están siendo tratados con
Eculizumab.
“Según los parámetros de la Guía Clínica de HPN, que recientemente ha elaborado la
Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), el paciente debería ser tratado
con eculizumab”, explica Cruz. A juicio de la Asociación, “es vital que Eva
María reciba el único tratamiento autorizado que puede garantizarle una óptima calidad de
vida, ya que, como ha pasado desgraciadamente en otros casos, la demora en la aprobación
del medicamento ha causado el agravamiento de la salud del paciente y ha propiciado
situaciones trágicas”.
http://www.cambioideal.es/sociedad/item/3434-una-paciente-con-una-enfermedad-ult... 10/01/2012
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“Pese a ser un tratamiento caro”, Jordi Cruz confía en que “Eva María reciba con carácter de
urgencia la medicación, puesto que, si no es así, se estará jugando con la salud de una
ciudadana que cumple con sus deberes y que, consecuentemente, exige sus derechos”.
Hemoglobinuria Paroxística Nocturna
La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es una enfermedad ultra-rara que afecta
alrededor de 250 pacientes en España. Se trata de un trastorno genético en el cual las
proteínas naturales normales no se adhieren adecuadamente a los glóbulos rojos y, en
consecuencia, éstos quedan desprotegidos del sistema inmunitario y se van destruyendo de
forma prematura y crónica. Es una enfermedad ultra-rara que deteriora progresivamente a los
pacientes y constituye una verdadera amenaza vital.
Con frecuencia la HPN sobreviene sin ser reconocida inicialmente, normalmente entre los 30
y los 40 años, y es fundamental un diagnóstico precoz. El valor de la media de supervivencia
de los pacientes con HPN oscila entre 10 y 15 años desde el momento del diagnóstico. La
HPN se desarrolla sin aviso, y afecta a ambos sexos..
Hasta el momento de la autorización de eculizumab, no existía ninguna terapia específica
para el tratamiento de la HPN. El tratamiento de esta enfermedad se limitaba a la gestión de
los síntomas mediante transfusiones sanguíneas periódicas, una terapia inmunosupresora no
específica y, en pocas ocasiones, trasplantes de médula ósea, un procedimiento que conlleva
un considerable riesgo de mortalidad.
Última modificacion el Domingo, 01 de Enero de 2012 17:13
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