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Comisión de Salud Cámara de Diputados
Discusión Ley Drogas de Alto Costo
Enfermedades Raras y
Drogas de Alto Costo
Dr. Juan F. Cabello A.
Neuropediatra
Jefe Grupo Enf Metabólicas. INTA, U. de Chile
Declaración de conflictos de interés
•El Dr. J.F. Cabello no tiene “intereses financieros significativos”
(salarios, acciones, etc) con ninguna de las Compañías (o productos)
mencionadas directa o indirectamente en esta presentación.
•El Dr. J.F. Cabello no ha sido invitado a actividades científicas (como
conferencista o asistente) en los últimos 5 años por ninguna de las
Compañias mencionadas en esta presentación.
•El Dr. Cabello no ha participado en los ultimos 5 años de estudios
clínicos y/o reuniones de investigadores en protocolos financiados por
ninguna de las Compañias mencionadas en esta presentación.
•No he recibido pagos de parte de ninguna Agrupación de pacientes
por realizar esta presentación.
Objetivos de la presentación
• Revisar antecedentes de la “Ley de
Drogas de Alto Costo”
• Discutir definiciones útiles de considerar
• Propuestas al proyecto actual
Enfermedades raras/huérfanas
• La definición de “raro” varia por país/región:
 Estados Unidos: <200,000 personas
afectadas en el país (1:1,250 personas)
 Desde entonces países individuales han
adaptado la definición a sus necesidades
• Las listas de Enfermedades (ej.: NORD,
Orphanet), consideran >6.000 condiciones.
• Solo algunas Enfermedades Raras tienen hoy
terapias específicas disponibles.
Enfermedades raras/huérfanas
• La definición de “raro” varia por país/región:
 Estados Unidos: <200,000 personas
afectadas en el país (1:1,250 personas)
 Desde entonces países individuales han
adaptado la definición a sus necesidades
• Las listas de Enfermedades (ej.: NORD,
Orphanet), consideran >6.000 condiciones.
• Solo algunas Enfermedades Raras tienen hoy
terapias específicas disponibles.
Definiciones
•Raro: <2/10.000 RNV hasta <0,18/10.000
•Terapia específica: trata la causa de la
enfermedad (ej: reemplazo enzimático,
inhibición de sustrato, terapia génica)
•Eficacia y seguridad probadas: estudios fase III
realizados y aprobados por agencias
regulatorias.
Revisión de condiciones bajo 2/10.000 que
cumplan criterio de terapia específica con
eficacia y seguridad probadas
•Gaucher
•Fabry
•Pompe
•MPSI, II, IV y VI
•Tirosinemia I
•Aminoacidopatías (Fenilcetonuria, Orina Olor a Jarabe de
Arce)
•Ac orgánicas (Propiónica, Metilmalónica)
•Defectos del ciclo de la Urea (Citrulinemia I)
•Cistinosis nefropática
•Hemoglobinuria paroxística nocturna
5 meses
10 meses
Leyes de drogas huérfanas
•Establecen incentivos para el desarrollo de drogas
para enfermedades poco frecuentes (orphan drugs).
•Marzo 2015 en US (FDA):
>1500 productos han recibido la denominación
>300 aprobados para uso comercial
>11.000.000 de pacientes beneficiados
• Oncologia y Enf Geneticas/EIM >70%
1980
1990
?
2000
A mayor frecuencia
•Mayor número de pacientes
•Terapias de uso masivo
•Costos menores por paciente
•Políticas GES
•Costos asociados mayores
Número importante de enfermedades
Sin terapias especificas
No consideradas por ninguna política de salud
A menor frecuencia
•Menor número de pacientes
•Drogas “huérfanas”
•Costos mayores por paciente
•Políticas “de alto costo”
•Costos asociados menores
1.- Criterios de priorización
2.- Registros de pacientes.
3.- Información para pacientes, profesionales de las salud y
publico general en relación a las enfermedades raras.
(Jornadas, Cursos, material para alumnos de pre y post grado
de escuelas de Medicina y otras del área de la salud).
4.- Acceso a test diagnósticos, y en los casos que se justifique,
proponer programas de pesquisa en recién nacidos o grupos
de riesgo.
5.- Acceso a tratamiento (canastas de prestaciones, redes de
derivación, centros de atención regionales y de derivación
nacional).
6.- Investigación (estudios clínicos).
7.- Código de Conducta Etico para Médicos y profesionales de
la Salud, Agrupaciones de pacientes y Compañías
Farmacéuticas y de Biotecnología
8.- Desarrollar colaboraciones a nivel nacional y regional en el
dominio de las Enfermedades raras.
1.- Criterios de priorización
2.- Registros de pacientes.
3.- Información para pacientes, profesionales de las salud y
publico general en relación a las enfermedades raras.
(Jornadas, Cursos, material para alumnos de pre y post grado
de escuelas de Medicina y otras del área de la salud).
4.- Acceso a test diagnósticos, y en los casos que se justifique,
proponer programas de pesquisa en recién nacidos o grupos
de riesgo.
5.- Acceso a tratamiento (canastas de prestaciones, redes de
derivación, centros de atención regionales y de derivación
nacional).
6.- Investigación (estudios clínicos).
7.- Código de Conducta Etico para Médicos y profesionales de
la Salud, Agrupaciones de pacientes y Compañías
Farmacéuticas y de Biotecnología
8.- Desarrollar colaboraciones a nivel nacional y regional en el
dominio de las Enfermedades raras.
¿Qué alternativas tenemos?
•Judicialización.
•Presión social para validar prioridades
sanitarias.
•Lobby de las Compañías de Biotecnología.
•Fondo que cubra todo lo que no cubran
otras aproximaciones.
Programa Pesquisa Neonatal para
Fenilcetonuria e Hipotiroidismo Congénito
(1992)
• Mas de 3.000 niños han sido
rescatados del retardo mental desde
1992 y hoy son chilenos productivos.
• Estudios de costo/efectividad
demuestran que por cada peso
invertido se ganan 20 pesos en un
Programa de Pesquisa Neonatal para
PKU/HTC.
Acidurias orgánicas, EOJA, Citrulinemia 1
(2010, 21/37/10)
Tirosinemia tipo 1
(2012, 10)
Grupo de Trabajo E.
Raras MINSAL
2003
Comité Asesor
Técnico Piloto GES
Gaucher
2005
1er paciente MPSI
financiado por
MINSAL
2007
Comisión Asesora
Técnica E Raras
MINSAL
2009
Piloto GES
Gaucher (19
34 pacientes)
2011
2013
Programa Nacional
MPS VI (8 pacientes)
Tirosinemia I
(9 pacientes)
MPS I (13),
MPS II (14)
Programa Nacional
Fabry (25 pacientes)
MPS IVA (32
pacientes)
Hoy con Financiamiento Ministerial
14 pacientes MPSI
13 pacientes MPSII
8 pacientes MPS VI
32 pacientes MPSIVA
34 pacientes Gaucher
25 pacientes Fabry
352 pacientes PKU
37 MSUD
21 Ac orgánicas
10 Tirosinemia I
100M$  22.000M$ en 5 años
PROPUESTAS
1.- Definir el alcance del proyecto actual con
proyecciones realistas acordes al presupuesto
comprometido y con una lógica común.
2.- Establecer un Programa de Desarrollo con
objetivos y presupuesto escalonados a lo largo
de los próximos 3-5 años.
CONCLUSIONES
•El concepto de “droga de alto costo” esta
íntimamente ligada al de Enf. Raras.
•Debe ser diferenciada tanto en su definición
como en sus necesidades de enfermedades que
no cuentan con terapias especificas o de alto
costo.
•Se requiere precisar en el proyecto actual que
definición se escogerá y eventuales nuevas
legislaciones para evitar confusiones en su
discusión e implementación.