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La FDA otorga aprobación
acelerada a nuevo fármaco
para DMD
La siguiente es una comunicación de la FDA, tomada de
Parent Project España con algunas modificaciones para
su mejor comprensión.
El texto original puede encontrarse aquí
La Agencia de Administración de
Alimentos y Medicamentos de EE.UU.
(FDA) , ha aprobado hoy (19 de
Septiembre 2016) la medicación
denominada Exondys 51 (Nombre de la
droga : Eteplirsen)
Este es el primer fármaco aprobado
por la FDA para el tratamiento de
pacientes con distrofia muscular de
Duchenne (DMD).
Otro reciente fármaco, el Ataluren.
está indicado para pacientes con
otro tipo de mutación (llamada
“mutación puntual sin sentido”) que
afecta un porcentaje similar del
total de pacientes con DMD.
La DMD es causada por la ausencia de distrofina, una
proteína que ayuda a mantener las células del músculo
intacto.
Cabe aclarar aquí el Ataluren, (desarrollado por la
empresa PTC Therapeutics), el otro nuevo medicamento,
ha sido aprobado por la Agencia de Medicamentos
Europea (EMEA o EMA).
Exondys 51 se indica específicamente para los
pacientes que tienen una mutación confirmada
(delecion) del gen de la distrofina, susceptibles de
ser corregida por omisión del exón 51. Este tipo de
mutaciones afecta a alrededor del 13 por ciento de
todos los pacientes con DMD.
Exondys 51 fue aprobada por una vía llamada de
“aprobación acelerada” , que prevé la aprobación de
fármacos para tratar enfermedades graves o
potencialmente mortales y que generalmente
proporcionan una ventaja significativa sobre los
tratamientos existentes.
La aprobación por esta vía, se basa en estudios
clínicos controlados (protocolos de investigación
clínica), que demuestren y predigan, que el fármaco
tiene una probabilidad razonable de proporcionar
beneficio clínico en los pacientes (en cuanto a cómo
se sentirán, si mejorarán sus funciones vitales o si
sobrevivirán).
Esta vía de “aprobación acelerada” proporciona a los
pacientes, el acceso a nuevos fármacos prometedores
con anterioridad, mientras que la empresa lleva a cabo
ensayos para comprobar el beneficio clínico esperado.
La aprobación acelerada de Exondys 51, se basa en el
aumento de distrofina en el músculo esquelético,
observado en algunos pacientes tratados con 51
Exondys.
Al tomar esta decisión, la FDA ha
considerado los riesgos potenciales
asociados al fármaco y la
naturaleza debilitante de esta
enfermedad.
En virtud de las disposiciones de
aprobación acelerada, la FDA
requiere a Sarepta Therapeutics que
lleve a cabo un ensayo clínico,
para confirmar el beneficio clínico
del fármaco. Es decir que se trata
de una aprobación condicional hasta
que el beneficio clínico sea
demostrado.
El ensayo requerido, está diseñado
para evaluar si Exondys 51 mejora
la función motora de pacientes con
DMD con una mutación confirmada del
gen de la distrofina susceptibles
de omisión del exón 51.
Si el ensayo requerido no consigue
verificar el beneficio clínico, la
FDA puede iniciar un procedimiento
para retirar la aprobación del
fármaco.
Los efectos secundarios más comunes
reportados por los participantes
que tomaron Exondys 51 en los
ensayos clínicos previos, fueron
trastorno del equilibrio y vómitos.
La FDA ha concluido que los datos presentados por el
solicitante (Laboratorio Sarepta), demostraron un
aumento en la producción de distrofina, que tiene una
probabilidad razonable de predecir / prever / suponer,
el beneficio clínico en algunos pacientes con DMD que
tienen una mutación confirmada del gen de la
distrofina susceptibles de omisión del exón 51.
Es importante destacar que no se ha establecido aun un
beneficio clínico de Exondys 51, incluida la mejora de
la función motora.
La FDA concedió la designación de vía rápida a Exondys
51, que es una designación para facilitar el
desarrollo y acelerar la revisión de los medicamentos
que están destinados a tratar enfermedades graves y
que demuestran el potencial para hacer frente a una
necesidad médica insatisfecha.
También se le concedió la revisión prioritaria y la
designación de fármaco huérfano. La revisión
prioritaria, se otorga a las solicitudes de fármacos
que, de ser aprobados, proporcionarían una mejora
significativa en la seguridad o la eficacia en el
tratamiento de una enfermedad grave.
La designación de fármaco huérfano, proporciona
incentivos fiscales para los ensayos clínicos,
exención de cuotas y la elegibilidad exclusiva de
fármacos huérfanos, para ayudar y fomentar el
desarrollo de medicamentos para las enfermedades
raras.
El fabricante ha recibido un bono de revisión
prioritaria de enfermedad pediátrica rara, que
proviene de un programa destinado a fomentar el
desarrollo de nuevos fármacos y productos biológicos
para la prevención y tratamiento de enfermedades
pediátricas raras.
Este es el séptimo bono de revisión prioritaria
enfermedad pediátrica rara emitida por la FDA desde
que comenzó el programa.
Exondys 51 ha sido desarrollada por Sarepta
Therapeutics de Cambridge, Massachusetts.
Adaptación Dr. Alberto L. Dubrovsky.
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