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Actualización sobre el estudio clínico de la VTS-270:
el estudio NPC
Boletín de julio 2016
Actualización relativa al estudio clínico de la VTS-270:
Continúa habiendo una tendencia creciente de la inscripción, pero aún necesitamos
más pacientes que participen en el ensayo. Cabe destacar que dos familias de China
se mudaron a los Estados Unidos para el ensayo clínico y una familia de la India se
encuentra también en proceso de mudarse. Los pacientes de China se encuentran
inscriptos. Esto es muy significativo y muestra el nivel de motivación que algunos
tienen para inscribirse en este estudio.
Actualización sobre la expansión de los centros de estudio clínico:
Vtesse también expandió en forma exitosa su estudio clínico a Turquía. Dos centros
en este país han comenzado la revisión de pacientes para el ensayo. Además, la Dra.
Del Toro en España inscribió al primer paciente en su centro y continuará
registrando más pacientes para el ensayo. También continuamos trabajando en la
apertura de centros adicionales en los Estados Unidos y en Alemania. Vtesse
también anticipa su expansión a Australia.
Encuesta de la NNPDF para la industria:
A fines de 2015 la NNPDF se puso en contacto con Vtesse y solicitó que
completáramos un cuestionario sobre el estudio clínico de la VTS-270.
Recientemente publicaron los resultados de esta encuesta. La información a
continuación está tomada del sitio web de la NNPDF y explica la encuesta. Además,
se incluye un enlace a la misma.
“En septiembre de 2015, la National Niemann-Pick Disease Foundation (NNPDF) envió
el siguiente cuestionario a CTD Holdings, Orphazyme y Vtesse para que lo revisaran,
completaran y comentaran. Los objetivos fueron:
Boletín Vtesse de julio 2016
a) permitir una comparación objetiva elemento por elemento de los estudios clínicos
activos basada en la información proporcionada por las compañías desde una perspectiva
preclínica, clínica y científica;
b) recopilar datos científicos de la droga junto con los detalles del estudio para que esta
información pueda ser proporcionada a los médicos de familia y especialistas que tratan
pacientes con la enfermedad de Niemann-Pick Tipo C para que puedan ayudar derivando
a aquellos pacientes que estén interesados en participar en el estudio; y
c) garantizar que cualquier compañía farmacéutica que quiera realizar un ensayo en
nuestros niños y jóvenes haya cumplido con la debida diligencia (due diligence) para
asegurar la inocuidad de la droga y que haya realizado su mayor esfuerzo para asegurar
un resultado favorable.
La fundación desea garantizar que las empresas brinden a la comunidad de la enfermedad
de Niemann-Pick la mayor cantidad de información posible para que todos, padres,
médicos tratantes y equipos médicos, puedan tomar decisiones informadas. Se pretende
que este formulario de encuesta sea usado en el futuro por cualquier empresa que
planifique un estudio clínico. Esto es lo que esperamos.
La lista de preguntas fue recopilada de diferentes fuentes, incluyendo el Instituto
Nacional del Cáncer y los Institutos Nacionales de Salud (NIH). Se agregaron preguntas
diseñadas específicamente para la NPC. El cuestionario está dividido en 4 partes: Parte 1:
Cuestionario de estudio clínico para la enfermedad de Niemann-Pick Tipo C; Parte 2:
Fundamentación del tratamiento / Estudios preclínicos; Parte 3: Seguridad / Dosificación
y Parte 4: Estudio clínico / Protocolo.
El documento tiene una gran cantidad de detalles científicos de la droga que a veces no
son sencillos de comprender. En la tabla, las respuestas para este tipo de preguntas fueron
simplificadas. Se brinda un vínculo al cual puede acceder para obtener información
adicional relacionada con estas preguntas.
El objetivo de la NNPDF es lograr que toda empresa que en el futuro planee llevar
adelante un estudio clínico complete este cuestionario”.
Puede encontrar la encuesta para la industria en:
http://www.nnpdf.org/documents/ClinicalTrialSurvey06032016revisedFINAL_002.pdf
Seminarios web de Vtesse:
Vtesse realizó un seminario web para autoridades y ciudadanos enfocado en la
barrera hematoencefálica y una actualización de la información de la Fase I. En
breve estará disponible la grabación. Si no pudo asistir en persona al seminario web
y quiere verlo, será distribuido a través de los grupos de apoyo o puede
Boletín Vtesse de julio 2016
contactarnos directamente a través del correo electrónico
[email protected]én, si hay algún tema que quiere que se trate en
los próximos seminarios web, háganoslo saber a través de este mismo correo
electrónico o envíelos a su Organización de Familia NP local. Queremos asegurarnos
que los seminarios web incluyan información de utilidad para usted, por lo que
agradecemos sus comentarios.
Para obtener mayor información sobre el estudio y para encontrar un centro de
estudio clínico, visite: www.theNPCstudy.com o
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02534844?term=vtesse&rank=1.
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