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El milagro de Layla gracias a la técnica del corta y pega genét...
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SSAALLUUDD • Terapia experimental
El milagro de Layla gracias a la técnica del corta y
pega genético
Layla en una imagen cuando estaba ingresada en el hospital SHARON LEES GOSH
La técnica consiste en añadir genes a células de donantes para que luchen contra las células cancerígenas
del paciente
LLaa ttééccnniiccaa,, qquuee hhaabbííaa ssiiddoo pprroobbaaddaa eenn rraattoonneess ccoonn ééxxiittoo,, eess llaa pprriim
meerraa vveezz qquuee ssee pprruueebbaa eenn hhuum
maannooss
[http://www.elmundo.es/salud/2015/04/23/55390e50e2704e8c4c8b4573.html]
ÁÁNNGGEELLEESS LLÓÓPPEEZZ - Madrid
@
@aannggeelleesslloopp
ACTUALIZADO 05/11/2015 20:13
Se llama Layla Richards y ella es la primera niña en el mundo en recibir una técnica novedosa que ha conseguido curarla de
su agresiva leucemia, enfermedad que padecía desde las 14 semanas de vida. Ahora, tras recibir una terapia consistente en
la edición genómica, esta pequeña se encuentra recuperada y pasa a formar parte de la historia de la Medicina.
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Aunque muchos pacientes con leucemia son curados con quimioterapia, en otros casos, cuando el tipo de leucemia es muy
grave, esta terapia resulta ineficaz. Ese era el caso de Layla que, con una de las formas de leucemia linfoblástica aguda más
agresiva vista por estos médicos, nnoo rreessppoonnddiióó aall ttrraattaam
miieennttoo ddee llaa qquuiim
miiootteerraappiiaa nnii aa uunn ttrraassppllaannttee ddee m
méédduullaa. Cuando
cumplió un año de edad, los médicos hablaron con sus padres y les dijeron que no había nada que hacer más, que lloo
ssiigguuiieennttee eerraann llooss ccuuiiddaaddooss ppaalliiaattiivvooss.
Pero, a petición de los padres de la pequeña, los médicos del Great Ormond Street Hospital (GOSH) en Londres decidieron
apostar a todo o nada y aplicar una técnica que anteriormente sólo se había probado en ratones de laboratorio.
"N
Noo qquueerrííaam
mooss aacceeppttaarr llooss ccuuiiddaaddooss ppaalliiaattiivvooss yy llee ppeeddiim
mooss aa llooss m
mééddiiccooss qquuee iinntteennttaarraann ttooddoo ccoonn nnuueessttrraa hhiijjaa,
incluso aquello que no habían probado todavía", ha explicado hoy Lisa Foley, de 27 años.
El padre de Layla, Ashleigh Richards, de 30 años y conductor de profesión, ha explicado que "tenía miedo al pensar que el
tratamiento nunca había sido utilizado antes en humanos, que pero incluso con los riesgos, no había duda de que
queríamos intentar el tratamiento. Ella estaba enferma, tenía mucho dolor y necesitábamos algo".
El equipo de GOSH pensó que uunnaa ttééccnniiccaa,, ddeennoom
miinnaaddaa TTAALLEEN
N,, qquuee ccoonnssiissttee eenn ccoorrttaarr yy ppeeggaarr cciieerrttooss ggeenneess ddeell AADDN
Ny
que ssóólloo hhaabbííaa ssiiddoo pprroobbaaddaa eenn rraattoonneess [http://www.elmundo.es/salud/2015/04/23/55390e50e2704e8c4c8b4573.html] ,
podía funcionar. Se trata de modificar células inmunes (linfocitos T) de donantes ppaarraa aaññaaddiirrlleess nnuueevvooss ggeenneess qquuee
pprrooggrraam
maann llaass ccéélluullaass para que reconozcan y ataquen a las células cancerígenas de la paciente.
Tras recibir esta terapia, los médicos esperaban que en pocos días Layla tuviera fiebre o alguna reacción en su piel, lo que
indicaría que la terapia estaba funcionando. Sin embargo, pasaron dos semanas y la pequeña se encontraba bien, algo que
no era una buena señal. Pero, pocos días después, ocurrió, la niña tuvo una erupción en su piel pero se encontraba bien.
Semanas después, los médicos llamaron a los padres. "Pensábamos que eran malas noticias pero entonces nos dijeron que
había funcionado y empezamos a llorar", explica Lisa.
Dos meses después, Layla ya estaba libre de cáncer y pasó por un segundo trasplante de médula. Sus células sanguíneas
aumentaron, y un mes después la pequeña ya estaba recuperada y se pudo ir a casa.
Los médicos han comunicado hoy este caso que abre la vía al uso de esta técnica en otros pacientes, aunque recuerdan
que ssiigguuee ssiieennddoo uunn ttrraattaam
miieennttoo eexxppeerriim
meennttaall,, yy ccoom
moo ttaall,, hhaayy qquuee ccoonnssiiddeerraarrlloo..
"La técnica estaba funcionando increíblemente bien en estudios de laboratorio, por lo que cuando oí que no había opciones
para tratar la enfermedad de esta niña, pensé por qué no utilizar las nuevas células UCART 19. Para usar el tratamiento, al
ser altamente experimental, nneecceessiittáábbaam
mooss uunn ppeerrm
miissoo eessppeecciiaall, pero ella parecía ser la paciente idónea para esta
terapia", ha explicado Waseem Qasim, profesor de Terapia Génica y Celular del Instituto de Salud Infantil UCL, que también
ha participado en el desarrollo de este tratamiento.
Layla recibió por vía intravenosa una pequeña infusión de un mililitro de las células genéticamente modificadas, las UCART
19. Tras la terapia, llaa nniiññaa ttuuvvoo qquuee ppaassaarr vvaarriiooss m
meesseess eenn aaiissllaam
miieennttoo para protegerla de las infecciones mientras su
sistema inmune se recuperaba.
"Como esta era la primera vez que el tratamiento se utilizaba, no sabíamos si iba a funcionar o cuándo lo iba a hacer, fue
algo así como la primera vez que el hombre fue a la luna. Su leucemia era tan agresiva que la respuesta era casi un milagro",
ha explicado Paul Veys, director de la Unidad de Trasplante de Médula en GOSH y el jefe del equipo médico que ha tratado a
la pequeña.
Ahora, cinco meses después de haber recibido este tratamiento, llaa nniiññaa ssee rreeccuuppeerraa eenn ssuu ccaassaa, aunque tiene que visitar
con frecuencia el hospital para valorar regularmente su médula ósea y comprobar que las células sanguíneas son normales.
"No podemos decir que este tratamiento es válido para todos los niños, sólo lo hemos utilizado en una niña muy fuerte.
Pero esto es un hito en el uso de la nueva tecnología de edición genética y los efectos en esta niña han sido asombrosos",
ha señalado el profesor Qasim. "Si ssee rreepplliiccaa,, ppooddrrííaa rreepprreesseennttaarr uunn ggrraann ppaassoo hhaacciiaa eell ttrraattaam
miieennttoo ddee llaa lleeuucceem
miiaa yy
oottrrooss ttiippooss ddee ccáánncceerr".
Ahora, la compañía productora de estas células, Cellectis, está planificando pprroobbaarr llaass ccéélluullaass UUCCAARRTT1199 eenn uunn m
maayyoorr
ggrruuppoo ddee ppaacciieenntteess ee iinniicciiaarráá uunn eennssaayyoo ccllíínniiccoo eenn 22001166.
"El principal objetivo de Cellectis es ofrecer a los pacientes con cáncer una terapia accesible, rentable y alogénica (de un
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donante). Con el ensayo clínico UCART en el horizonte, ppooddrrííaa ccoom
meennzzaarr llaa rreevvoolluucciióónn eenn llaa iinnm
muunnootteerraappiiaa ddeell ccáánncceerr",
ha afirmado el doctor André Choulika, presidente y CEO de esta compañía.
16 Comentarios
ccaassaaaarr6644
#2
05/11/2015 20:43 horas
a ver srs politicos españoles repitan conmigo: hay que invertir en ciencia, no en corrupción. ¡EN CIENCIA! enhorabuena a los
medicos
aannggeelliibb
#3
05/11/2015 21:11 horas
Chapeau...! Un saludo.
VER 1166 COMENTARIOS
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