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Ficha de datos: Poblaciones especiales en ensayos
clínicos
1. ¿Qué son las poblaciones especiales?
Algunos grupos de la población general pueden requerir un estudio especial. Esto puede
deberse a que:
 existen unos riesgos o beneficios específicos que requieren atención especial en
caso de determinadas poblaciones;
 puede ser necesaria una dosis o pauta terapéutica diferente.
2. ¿Qué grupos se definen como "poblaciones especiales"?
 pacientes con problemas de excreción
 personas de edad avanzada
 embarazadas y mujeres lactantes
 niños
 subgrupos étnicos
3. ¿Por qué requieren un estudio especial estas poblaciones?
Personas de edad avanzada
El uso de fármacos en esta población requiere una consideración especial debido a que es
frecuente que existan enfermedades subyacentes, que se usen otros fármacos
simultáneamente y, que por lo tanto, pueda haber riesgo de interacción de fármacos.
No todas las diferencias potenciales que pueden darse en las poblaciones de edad
avanzada pueden predecirse a partir de poblaciones de edad no avanzada. Puede haber
diferencias de:
 farmacocinética – lo que el organismo le hace al fármaco;
 farmacodinámica – lo que el fármaco le hace al el cuerpo
 interacciones enfermedad-fármaco - interacciones entre el fármaco y las
enfermedades existentes
 interacciones entre fármacos - interacciones entre el fármaco sometido a prueba y
otros fármacos que tome el paciente
 respuesta clínica - el efecto del fármaco sobre la enfermedad.
Pacientes con problemas de excreción
Se requieren estudios farmacocinéticos específicos para observar los efectos en pacientes
con problemas de excreción. Estos estudios deberían incluir:
 Pacientes de edad avanzada o pacientes más jóvenes con esos problemas
 Personas a quienes puede resultarles difícil eliminar el fármaco de su cuerpo debido
a problemas renales o hepáticos
Embarazadas y mujeres lactantes
Por lo general, debería excluirse a las embarazadas de los ensayos clínicos en los que el
fármaco no esté destinado a usarse durante el embarazo. Si una mujer se queda
embarazada mientras recibe un fármaco, debería interrumpirse el tratamiento (si resulta
seguro hacerlo).
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En el caso de ensayos clínicos que incluyen embarazadas porque el fármaco está destinado
a usarse durante el embarazo:
 deberán realizarse estudios de toxicidad de la reproducción como parte de la rutina;
Sin embargo, deberá prestarse una atención especial a estos estudios antes de
incluir embarazadas en ensayos clínicos.
 Es muy importante realizar un seguimiento del embarazo, el feto y el recién nacido.
Cuando participan en los ensayos clínicos madres lactantes, debería monitorizarse a sus
hijos para detectar posibles efectos del fármaco. En algunos casos, el fármaco (o sus
metabolitos) se excretará en la leche, algo que debe examinarse.
Estudios en los que participen niños (pediatría)
Los niños representan una población vulnerable; por ello, los ensayos clínicos con niños
deberían realizarse en unas condiciones que garanticen la máxima protección en cada
categoría de edad.
Por categorías de edad se definen como:
 recién nacidos prematuros (nacimiento antes de las 37 semanas de gestación);
 recién nacidos no prematuros (de 0 a 27 días);
 bebés (de 28 días a 23 meses);
 niños (de 2 a 11 años);
 adolescentes (de 12 a 16/18 años, dependiendo de la región).
Debería disponerse de datos de seguridad de humanos adultos para su evaluación antes de
incluir niños en ensayos clínicos. En el caso de estudios con niños, suele ser adecuado
comenzar con niños de mayor edad antes de ampliar el ensayo para incluir a los más
jóvenes y, posteriormente, a los bebés.
La organización que desarrolla el fármaco debería presentar el plan de investigación
pediátrica (PIP) obligatorio con la debida antelación para garantizar que el fármaco pueda
desarrollarse adecuadamente con niños.
Subgrupos étnicos
Muchos fármacos presentan características y efectos comparables en diferentes regiones.
Sin embargo, deben comprenderse bien dichas características. Las diferencias en factores
étnicos pueden alterar la eficacia o seguridad del fármaco en la población de una nueva
región.
Puede ser necesario generar una cantidad limitada de datos clínicos para "conciliar" dos o
más regiones.
Los factores étnicos pueden influir en la farmacocinética, la farmacodinámica y los efectos
terapéuticos. La comprensión de las características de un fármaco determinará qué tipo de
estudios puente son necesarios en una nueva región. El tipo de fármaco en cuestión, las
indicaciones para el mismo, así como la edad y/o género de un paciente, pueden influir en
cómo modifican los factores étnicos el efecto de un fármaco. Por ejemplo, la persistencia de
la intolerancia a la lactosa varía considerablemente entre la población europea y la china.
4. ¿Dónde puedo encontrar más información?
Legislación y directivas que ofrecen más información
• Directriz 2001/20/CE del Parlamento Europeo y del Consejo:
http://eurlex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=OJ:L:2001:121:0034:0044:es:PDF
• Directriz ICH M3 (R2) sobre estudios de seguridad no clínicos para la realización de
ensayos clínicos en humanos y la autorización para la comercialización de
medicamentos:
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http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Scientific_guideline/2009/09/W
C500002720.pdf (en inglés)
Tema ICH E5 (R1) Factores étnicos en la aceptabilidad de datos clínicos de otros países
Nota orientativa sobre los factores étnicos en la aceptabilidad de datos clínicos de otros
países (CPMP/ICH/289/95):
http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Scientific_guideline/2009/09/W
C500002842.pdf (en inglés)
Tema ICH E 6 (R1) Directiva para una buena práctica clínica:
http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Scientific_guideline/2009/09/W
C500002874.pdf (en inglés)
Tema ICH E 7 Estudios de apoyo para poblaciones especiales: Geriatría
Nota orientativa sobre estudios de apoyo para poblaciones especiales: Geriatría
(CPMP/ICH/379/95)
http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Scientific_guideline/2009/09/W
C500002875.pdf (en inglés)
Tema ICH E 8 Consideraciones generales para ensayos clínicos
Nota orientativa sobre condiciones generales para ensayos clínicos (CPMP/ICH/291/95):
http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Scientific_guideline/2009/09/W
C500002877.pdf (en inglés)
Tema ICH E 11 Investigación clínica de medicamentos en población pediátrica
Nota orientativa sobre la investigación clínica de medicamentos en población pediátrica
(CPMP/ICH/2711/99):
http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Scientific_guideline/2009/09/W
C500002926.pdf (en inglés)
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