Download El ensayo fase II del inhibidor de JAK2 de Sanofi para mielofibrosis

NOTA DE PRENSA
El ensayo fase II del inhibidor de JAK2 de Sanofi para
mielofibrosis alcanza su objetivo primario
Los nuevos datos presentados en el Congreso Anual de la Sociedad Americana de
Hematología (ASH) muestran actividad contra la enfermedad y alivio de los síntomas
París, Francia – 13 de diciembre de 2012 – Sanofi (EURONEXT: SAN y NYSE: SNY) ha
presentado hoy nuevos datos de fase II que muestran que el tratamiento con un nuevo inhibidor
selectivo de JAK2 en investigación (SAR302503) redujo el tamaño del bazo y mejoró los síntomas
inespecíficos en pacientes con mielofibrosis (MF) primaria o secundaria de riesgo intermedio-2 o
alto, una neoplasia maligna hematológica con necesidades médicas no cubiertas.1 Los datos se
han presentado durante el Congreso Anual de la Sociedad Americana de Hematología 2012,
celebrada en Atlanta, Georgia, del 8 al 11 de diciembre de 2012.
"Los resultados observados en nuestro ensayo con SAR302503 son alentadores", comenta el Dr.
Moshe Talpaz, profesor del Departamento de Medicina Interna de la Universidad de Michigan e
investigador principal del estudio. "Se necesitan nuevas opciones de tratamiento para llenar los
vacíos de los tratamientos actuales para los pacientes con estos trastornos hematológicos
debilitantes y, concretamente, apuntar a la enzima JAK2 parece ofrecer un enfoque prometedor".
Los resultados de este ensayo de fase II respaldan el uso de las dos dosis (400 mg y 500 mg)
seleccionadas para el ensayo JAKARTA de fase III sobre SAR302503, que se está llevando a cabo
en la actualidad. JAKARTA incluyó a 289 pacientes durante nueve meses y se esperan los
resultados iniciales para el segundo trimestre de 2013.
"Estoy muy satisfecho con todo lo que se ha progresado en el desarrollo de nuestro inhibidor de
JAK2. Este estudio confirma el uso de la administración oral una vez al día de SAR302503
identificado en el ensayo de fase III para esta población de pacientes de difícil tratamiento",
comenta el Dr. Debasish Roychowdhury, vicepresidente principal y director de Sanofi Oncology.
"Creemos que SAR302503 podría aportar un beneficio a los pacientes con mielofibrosis primaria y
secundaria, y esperamos los resultados de la fase III del año que viene".
El estudio de fase II, abierto, aleatorizado y de búsqueda de dosis evalúa la eficacia de las dosis
orales una vez al día de 300 mg, 400 mg y 500 mg de SAR302503 en la reducción del volumen del
bazo. El criterio de valoración principal es el cambio de volumen del bazo al final del tercer ciclo
evaluado por RM con una revisión central independiente. Los criterios de valoración secundarios
incluyen la respuesta del bazo (reducción del volumen del bazo mayor o igual al 35 por ciento
frente al nivel basal), la seguridad y la respuesta sintomática según la escala MPN-SAF.
Según los resultados del estudio, el tratamiento se ha asociado con reducciones del tamaño del
bazo y otros síntomas de la enfermedad en 31 pacientes aleatorizados.1
 Las reducciones porcentuales medias del volumen del bazo frente al nivel basal fueron del
30% (n = 10), del 33% (n = 10) y del 42% (n = 11) en cada grupo, respectivamente.
 La proporción de pacientes que alcanzaron una reducción ≥ 35% en el volumen del bazo
por RM fue del 30%, del 50% y del 63,6% en cada grupo, respectivamente.
 La proporción de pacientes que alcanzaron una reducción ≥ 50% en la puntuación del
formulario de evaluación de síntomas en pacientes con neoplasmas mieloproliferativos
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(MPN-SAF), una suma de seis síntomas claves (sudores nocturnos, picores, molestias
abdominales, dolor abdominal, dolor óseo, saciedad temprana), fue similar en todos los
grupos de dosis (44%, 50% y 44%).
En coherencia con los datos notificados en ensayos anteriores, el acontecimiento adverso
hematológico grave (grado 3-4) más frecuente fue la anemia, con tasas, en las dosis de 300, 400 y
500 mg, del 33%, del 30% y del 55%, respectivamente. Las tasas de trombocitopenia de grado 3-4
fueron del 20%, del 0% y del 9%, respectivamente. Los acontecimientos no hematológicos de
grado 3-4 más frecuentes fueron la diarrea (10%, 20%, 0%), las náuseas (10%, 10%, 0%) y los
vómitos (10%, 10%, 0%). Dos pacientes del grupo de 300 mg interrumpieron el tratamiento debido
a un acontecimiento adverso (anemia de grado 3, elevación de las transaminasas de grado 4).1
A propósito de la mielofibrosis
La mielofibrosis (MF) es una enfermedad hematológica rara, debilitante, potencialmente mortal,
progresiva y maligna caracterizada por una producción de células anormal y fibrosis (cicatrices) en
la médula ósea. Las cicatrices en la médula ósea interfieren en la producción de hematíes; el bazo
y el hígado intentan producir y almacenar hematíes adicionales, lo que puede provocar que estos
órganos aumenten de tamaño.
La mayor parte de los pacientes con MF tienen bazos muy aumentados (esplenomegalia) que
pueden causar una serie de síntomas imprecisos con un gran impacto en la calidad de vida. Estos
incluyen fatiga, dolor abdominal, sudoración nocturna, sensación de estar lleno sin haber comido,
tos o dificultades respiratorias y disminución de la actividad física. Otros signos y síntomas de la
MF incluyen anemia, trombocitopenia, pérdida de peso y picores graves.
La prevalencia exacta de la MF no se conoce. Las últimas investigaciones estiman que la
prevalencia de la MF oscila entre 4,2 y 5,6 personas de cada 100.000 en los EE. UU., o
aproximadamente 15.000 pacientes. Las estimaciones de prevalencia en Europa son menos
claras. Las personas de más de sesenta años tienen más posibilidades de desarrollar esta
enfermedad, hombres y mujeres con el mismo nivel de riesgo.
A propósito de JAK2 y SAR302503
JAK2 es una enzima clave para el desarrollo de los hematíes. Las mutaciones de JAK2 pueden
causar una desregulación en la señalización de JAK2 y se cree que son una causa de MF. Los
pacientes con JAK2 no mutada también han mostrado una activación persistente y desregulada de
la vía de señalización de JAK2.2
SAR302503 es un nuevo inhibidor en investigación selectivo de la vía de señalización de
JAK/STAT que inhibe preferentemente JAK2. Sanofi Oncology está desarrollando el compuesto
para el tratamiento de los tres tipos principales de neoplasmas mieloproliferativos: mielofibrosis
primaria, policitemia vera y trombocitemia esencial. Sanofi también está estudiando el efecto del
compuesto sobre la reducción/inversión de la fibrosis en la médula ósea.
A propósito de Sanofi Oncología
Con sede en Cambridge (Massachusetts, EE. UU.) y Vitry (Francia), Sanofi Oncología se centra en
transformar la ciencia en tratamientos efectivos para el cáncer con el fin de cubrir las necesidades
médicas sin respuesta de los pacientes con cáncer y trasplante de órganos. A partir de un profundo
conocimiento de la enfermedad y del paciente, Sanofi Oncología aplica enfoques innovadores en el
descubrimiento de fármacos y el desarrollo clínico para ofrecer los medicamentos adecuados para
cada paciente con el objetivo de ayudarles a disfrutar de una vida más larga y saludable. Creemos
en el valor de las colaboraciones que permiten combinar nuestra experiencia científica interna con
la de los expertos académicos y del sector. Nuestro portafolio incluye 11 productos comercializados
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y más de 15 compuestos en investigación y desarrollo clínico, incluidos agentes biológicos y
moléculas pequeñas.
Acerca de Sanofi
Sanofi, líder mundial en la industria farmacéutica, descubre, desarrolla y distribuye soluciones
terapéuticas centradas en las necesidades de los pacientes. Sanofi cuenta con puntos fuertes
importantes en el ámbito de la atención sanitaria, con siete plataformas de desarrollo: soluciones
para la diabetes, vacunas humanas, fármacos innovadores, consumer healthcare, mercados
emergentes, salud animal y la incorporación de Genzyme. Sanofi cotiza en París (EURONEXT:
SAN) y en Nueva York (NYSE: SNY).
Declaraciones prospectivas de Sanofi
Este comunicado contiene declaraciones prospectivas en el sentido de la U.S. Private Securities Litigation Reform Act
1995 y sus enmiendas. Estas declaraciones no constituyen hechos históricos. Estas declaraciones incluyen proyecciones
y estimaciones y sus suposiciones subyacentes, declaraciones sobre proyectos, objetivos, intenciones y expectativas
referentes a futuros resultados financieros, acontecimientos, operaciones, servicios, desarrollo de productos y potencial,
y declaraciones referentes al rendimiento futuro. Estas declaraciones prospectivas pueden identificarse generalmente
mediante términos como “esperar”, “prever”, “creer”, “pretender”, “estimar”, “planear” y expresiones similares. A pesar de
que la dirección de Sanofi cree que las expectativas reflejadas en dichas declaraciones prospectivas son razonables,
advierte a los inversores de que la información y las declaraciones prospectivas están sujetas a varios riesgos e
incertidumbres, muchos de los cuales son difíciles de predecir y están, por lo general, fuera del control de Sanofi. Estos
riesgos e incertidumbres pueden hacer que los resultados y los desarrollos reales difieran considerablemente de los
expresados, implícitos o proyectados en la información y las declaraciones prospectivas. Estos riesgos e incertidumbres
incluyen, entre otros, las incertidumbres inherentes a la investigación y el desarrollo; datos y análisis clínicos futuros,
incluidos los posteriores a la comercialización; las decisiones tomadas por las autoridades reguladoras como la FDA o la
EMA sobre si se autoriza o no y cuándo un medicamento, un dispositivo o una aplicación biológica que pueda registrarse
para cualquier producto candidato, así como sus decisiones referentes al etiquetado y a otros asuntos que podrían
afectar a la disponibilidad o a la posible comercialización de dichos productos candidatos; la ausencia de garantía de que
los productos candidatos, una vez aprobados, tengan éxito en el mercado; la futura aprobación y éxito comercial de
alternativas de tratamiento; la capacidad del grupo de aprovechar oportunidades de crecimiento externas; y los
comentados o identificados en los archivos públicos del SEC y la AMF elaborados por Sanofi, incluidos los enumerados
en los apartados “Factores de riesgo” y “Declaración preventiva referente a las declaraciones prospectivas” del informe
anual de Sanofi en el formulario 20-F para el año concluido el 31 de diciembre de 2010. Sanofi no se compromete a
actualizar ni a revisar la información ni las declaraciones prospectivas, a menos que así lo requiera la legislación vigente.
Referencias
1. Talpaz, et al. A Phase II randomized dose-ranging study of the JAK2-selective inhibitor SAR302503
in patients with intermediate-2 or high-risk primary myelofibrosis (MF), post-polycythemia vera (PV)
MF, or post-essential thrombocythemia (ET) MF. Abstract #2837 ASH 2012
2. Abdel-Wahab, O, et al. Primary Myelofibrosis: Update on Definition, Pathogenesis, and Treatment.
Annu. Rev. Med. 2009. 60:233–45.
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