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ESTUDIOS DE FARMACOECONOMIA Principios y práctica Javier Soto Álvarez Dpto. Farmacoeconomía e IRS Unidad Relaciones Institucionales y Acceso Pfizer S.L.U. Agenda • Fundamento de la farmacoeconomía • Revisión de los tipos de estudios FE • Estandarización en su realización • Diseños metodológicos existentes para efectuar un EF • Interpretación y aplicación práctica de los EF en el ámbito hospitalario ¿Cómo se pueden tomar las decisiones en el mundo de los medicamentos? Basada mayoritariamente en datos de eficacia • Es lo que sucedía hasta hace unos años • Se intentaba maximizar el beneficio terapéutico individual sin tener en cuenta el consumo de recursos necesario • El coste no contaba prácticamente nada Basada primordialmente en datos de costes • Es la tendencia actual • Se intenta utilizar sistemáticamente la opción terapéutica de menor coste, sin que los datos de eficacia sean prioritarios Recursos empleados (costes) Resultados en salud (consecuencias) ¡¡Las decisiones deberían basarse en ambos, costes y resultados obtenidos!! ¿ Qué son y para qué sirven los estudios de Farmacoeconomía ? • Conocer la eficiencia de las nuevas alternativas terapéuticas con respecto a las ya existentes en el mercado • Ayudar en la asignación de recursos destinados a financiar los nuevos medicamentos • Aportar datos que permitan un mejor uso racional de los medicamentos: priorizar en las opciones terapéuticas a emplear de forma rutinaria Tipos de estudios Farmacoeconómicos Costes Beneficios l Coste-beneficio l Coste-efectividad l Coste-utilidad Cantidad y calidad de vida l Minimización de costes Similares resultados l Impacto presupuestario No se tienen en cuenta l Coste de la enfermedad No se evalúan Unidades clínicas habituales Análisis de minimización de costes IGUAL EFECTOS SOBRE LA SALUD: COMPARAMOS COSTES • Es el más simple y sencillo de todos los análisis de evaluación económica completos • Finalidad: identificar, cuantificar y valorar los costes de dos o más alternativas terapéuticas Análisis de Minimización de costes Costes (A) Costes (B) Resultados (A) Resultados (B) ¿Cuál de las estrategias es más barata (y más eficiente) de entre las que se comparan, si los resultados son “razonablemente” iguales Análisis de minimización de costes 1º demostrar la igualdad en efectos en salud Que no hayamos encontrado diferencias entre las alternativas no demuestra que no las haya Hace falta disponer de evidencias que demuestren que los resultados clínicos que se derivan de las distintas alternativas son realmente similares (resultados clínicos y efectividad terapéutica) Ensayos clínicos controlados(con suficiente poder estadístico) o revisiones sistemáticas y/o meta-análisis elaborados con metodología correcta ¿Qué es un Análisis de Impacto Presupuestario (AIP)? • Estudio de la variación que provocará la introducción de una nueva alternativa terapéutica sobre el presupuesto del financiador • Estimación cuantitativa de la alteración prevista en el gasto sanitario asociado con la introducción de una nueva opción terapéutica para una patología/grupo de pacientes Estudios de impacto presupuestario Costes A ¿Resultados? Fármaco A Cuantificación del total de costes directos sanitarios que serán consumidos por el empleo de un medicamento Si el fármaco (A) actúa como complementario... Costes antes de aplicar el fármaco (A) X euros Costes después de aplicar el fármaco (A) Y + X euros Y euros Impacto presupuestario de emplear A Si el fármaco (A) actúa como sustitutivo de (B)... Costes antes de aplicar el fármaco (A) X euros Costes después de aplicar el fármaco (A) Y - X euros Y euros Impacto presupuestario de sustituir B por A Por lo tanto, ¿qué se va a necesitar para realizar un AIP? Conocer la población susceptible de recibir el nuevo tratamiento Prevalencia Incidencia Su nivel de penetración en el mercado (difusión de la opción terapéutica nueva) Costes del nuevo tratamiento , incluyendo adquisición, administración, efectos adversos, monitorización, analíticas, pruebas complementarias, etc. Coste del manejo del paciente (eventos, complicaciones que aparezcan) Chambers et al. J Clin Excellence 2002; 4: 203-206 Brosa et al. Pharmacoeconomics Sp Res Art 2005; 2: 64-78 Análisis Coste-Efectividad 9 Nos va a relacionar el coste de las intervenciones o programas sanitarios con sus resultados clínicos o efectos sobre la salud, comparando dos o más alternativas o programas sanitarios 9 Mide el coste incremental (valor monetario) por unidad de efectividad clínica adicional obtenida (beneficio de salud) Definir como se va a medir la efectividad Años de vida ganados Días libres de síntomas Vidas salvadas Muertes evitadas Pacientes libres de efectos adversos Complicaciones evitadas Casos correctamente diagnosticados Días de hospitalización evitados Año libre de enfermedad Supervivencia Porcentaje global de éxitos Supervivencia libre de progresión Costes sanitarios o costes directos médicos Costes relacionados con la prestación de los servicios sanitarios Incluyen: ‐ Coste adquisición, preparación, administración y monitorización de los medicamentos ‐ Coste de hospitalización, visitas consulta externa y/o médico de familia, visita al servicio de urgencia, etc. ‐ Coste consulta intrahospitalaria o entre niveles asistenciales ‐ Salarios de los profesionales sanitarios ‐ Pruebas complementarias efectuadas y analíticas realizadas ‐ Cirugía y otros procedimientos (diálisis, trasplante, etc) ‐ Coste tratamiento efectos adversos y recaídas/recidivas Costes no sanitarios o costes directos nomédicos Son los recursos consumidos por el paciente y su familia/amigos, los cuáles van a incidir directamente en sus bolsillos Incluyen: ‐ Gastos de desplazamiento (taxis, autobuses, etc) ‐ Tiempo perdido por familiares, amigos por cuidados al paciente ‐ Contrato de cuidadores para los pacientes o de personas para ayudar en las labores del hogar ‐ Modificaciones efectuadas en casa derivo a la enfermedad o sus secuelas (instalación rampas, etc) ‐ Coste de recursos suministrados por organismos públicos o por ONG (servicios sociales, enfermera de ayuda en domicilio, etc) Costes debido a perdida de productividad o costes indirectos Costes de morbilidad: incapacidad, pérdida o restricción de la capacidad laboral atribuible a la enfermedad Costes de mortalidad: valor actual de la pérdida de productividad a causa de muerte prematura Análisis Coste – Efectividad Evaluación resultados Cociente coste‐efectividad incremental CA - CB CEI = EA - EB Coste incremental por unidad adicional de efectividad clínica de la alternativa más efectiva Análisis coste-efectividad Coste (Eur) Efectividad (AVG) CCEI A B C 12.000 10.000 25.000 2 4 8 3.750 Cociente coste/efectividad oincremental (CCEI): coste por AVG del tratamiento C versus B CCEI = 25.000 – 10.000 / 8 – 4 = 3.750 € / AVG Análisis Coste-Utilidad • Variante análisis coste – efectividad • Asocia CANTIDAD DE VIDA: años de vida ganados + CALIDAD DE VIDA: utilidad o preferencia de los pacientes ¿Cuándo emplearlos? • QoL es el resultado clínico más importante a evaluar • Evaluación de QoL es importante aunque haya otros resultados de interés • La alternativa terapéutica va a mejorar la expectativa de vida a costa de disminuir la QoL ¿Cuándo no emplearlos? • Medir QoL no va a ser importante: patologías agudas • Se van a evaluar variables intermedias, y no variables finales de eficacia (vidas salvadas, años de vida ganados) • No existen diferencias en la efectividad de las opciones en evaluación ¿Qué son las utilidades? • El término utilidad o preferencia, se refiere a la QoL percibida o al deseo relativo de los diferentes sujetos entre dos o más estados de salud • Son medidas de preferencia relativa por un efecto o estado de salud concreto durante un periodo de tiempo, en relación a otros estados de salud posibles • Se reflejan numéricamente por un valor entre 0 y 1, donde 0 representa el peor estado de salud posible (muerte) y 1 el más preferible (sano total) ¿Cómo se calculan las utilidades? • Métodos directos • Métodos indirectos Utilidades: métodos directos • Escala de categorías (rating scales) y escala visual analógica (visual analogue scales) • Equivalencia temporal (time trade-off) • Equivalencia de personas (person trade-off) • Juego estándar o apuesta normalizada (standard gamble) Utilidades: métodos indirectos • Cuestionarios diseñados específicamente para obtener utilidades o preferencias -EuroQoL - Health Utilities Index (HUI) -SF-6 - Quality of Well-Being • Utilidades extraídas tras una transformación de datos de QoL obtenidos con instrumentos genéricos: SF-36 y SF-12 • Utilidades obtenidas de publicaciones donde asignan valores de utilidad a diferentes estados de salud ¿Cómo se van a medir los resultados? • Los resultados vendrán dados por una medida multidimensional: años de vida ajustados por calidad (AVACs / QALYs) • Su cálculo integra los años de vida ganados multiplicados por las utilidades de cada estado de salud para los pacientes evaluados Cálculo de los AVACs • Escenario A: una persona vive 9 años con una calidad de vida expresada como de 0,9 de utilidad. Los AVACs ganados serán: 9 x 0,9 = 8,1 • Escenario B: una persona vive 7 años con una calidad de vida manifestada como de 0,7 de utilidad. Los AVACs ganados serán: 7 x 0,7 = 4,9 Cálculo de AVACs ganados 1 Opción A 0,9 0,8 0,7 0,6 AVACs ganados Opción B 0,5 0,4 0,3 0,2 0,1 0 1 2 3 4 5 6 7 8 Esperanza de vida (años) 9 10 AVAC / QALY 1 AVAC 1 Estado de Salud Estado de Salud 1 0,5 0 1 AVAC 0,5 0 1 Años 0 = Muerte 2 1 Años 1 = Salud perfecta 2 Características específicas de los estudios farmacoeconómicos Perspectiva del análisis * La perspectiva va a definir el punto de vista desde donde se realiza el estudio * Dependiendo de la perspectiva escogida será necesario incluir unos costes y no otros * Siempre que fuese posible debería elegirse la perspectiva de la sociedad en global Perspectivas Médico e investigadores Paciente Farmacéutico Preocupación beneficios terapéuticos Preocupación costes intrahospitalarios Comisiones hospitalarias Dirección hospital Administración y Aseguradoras Sociedad Industria Farmacéutica Preocupación costes extrahospitalarios Alternativas a incluir en el análisis Será necesario explicar detalladamente las alternativas terapéuticas que van a ser evaluadas y las razones de su elección ¿Qué alternativas deberían incluirse como comparadores? * Las más baratas * Las más efectivas * Las qué más se emplean en la práctica habitual * Periodo de tiempo dentro del cual se recoge el consumo de recursos de las alternativas evaluadas y se evalúan los resultados clínicos conseguidos * Cuando es menor de un año no hace falta realizar ningún ajuste temporal, mientras que si es mayor de un año hay incorporar una tasa de descuento a los costes y a los resultados Ajuste temporal de costes y resultados * Necesario realizarlo cuando el horizonte temporal del análisis es superior a 1 año * Es necesario trasladar los beneficios clínicos que se van a producir en el futuro al momento actual * Es imprescindible trasladar los costes futuros (p. ej. dentro de 5 años) a un valor real y actual * Para el cálculo del valor actual, se aplica una tasa de descuento, tanto al coste como a los resultados entre el 3‐5 % Análisis de sensibilidad * Estudio del impacto de las variaciones en las variables más relevantes y/o con mayor incertidumbre en el resultado final del estudio * Las conclusiones serán robustas si las modificaciones no producen un cambio importante en los resultados * Principales variables con incertidumbre: - Costes más importantes (hospitalización, TAC, Resonancia, etc) - Efectividad: valores del intervalo de confianza - Tasa de descuento Aplicaciones prácticas de los análisis de sensibilidad Va a permitir conocer el impacto sobre el resultado del análisis, una vez se hayan modificado los valores de aquellas variables más relevantes y con mayor incertidumbre Posibilita evaluar la robustez y solidez de los resultados de un estudio, o sea el grado invariabilidad de la conclusión final Detecta si la dirección de los resultados varia, sustancialmente, al cambiar el valor de ciertos parámetros del modelo Tipos de análisis de sensibilidad * Análisis simple: univariante (si se modifica una sola variable) o multivariante (si se varían varias a la vez) •Análisis del umbral: se pretende identificar el valor crítico de una o varias variables del análisis, por encima o debajo del cuál se modifican los resultados sustancialmente * Análisis de extremos: se intenta conocer los resultados cuando se incluyen los valores más favorables y más desfavorables para los parámetros con mayor incertidumbre * Análisis probabilístico: se ajusta cada variable a una distribución de probabilidad y después se efectúa un número muy elevado de simulaciones, obteniéndose una distribución media de valores Análisis probabilístico: Simulaciones • Simulación 1: ‐ coste opción A: 12.000 AVG: 4 ‐ coste opción B: 20.000 AVG: 8 • Simulación 2: ‐ coste opción A: 10.700 AVG: 3,5 ‐ coste opción B: 18.600 AVG: 6,7 • Simulación 3: ‐ coste opción A: 11.300 AVG: 4.5 ‐ coste opción B: 23.000 AVG: 7 “ “ “ • Simulación 2.000: ‐ coste opción A: 9.500 AVG: 5.6 ‐ coste opción B: 26.900 AVG: 9,6 Al final se dispondrá de un valor medio del CCEI y su intervalo de confianza Representación gráfica del análisis probabilístico 7000 C o s t e 3000 Coste incremental i n c r e m e n t a l 5000 1000 -1000 -3000 -5000 0 5 Años de viga ganados 10 15 Curva de aceptabilidad del CCEI Curva de Aceptabilidad Proporción Coste-Efectiva 1,0 0,9 0,8 0,7 0,6 0,5 0,4 0,3 0,2 0,1 0,0 0 5.000 10.000 15.000 20.000 Disponibilidad a pagar (€) 25.000 30.000 Diseños metodológicos existentes para efectuar un EF Posibilidades existentes • A través de diseños prospectivos ‐ Parejo a ensayos clínicos ‐ En el seno de un estudio observacional • Empleando diseños retrospectivos ‐ Cogiendo datos de ECR ya finalizados ‐ Utilizando bases de datos automatizadas • Elaborando técnicas predictivas ‐ Modelos farmacoeconómicos Realización de un EF a lo largo de un ensayo clínico ¿Porqué incluir EFE en ensayos clínicos? • El ensayo clínico presenta dos cualidades: ‐ es el método de investigación que presenta más validez y precisión ‐ sus resultados son creíbles para la comunidad científica y los agentes decisores • Nos va a permitir disponer de datos de eficiencia en el momento de: ‐ Negociar precio y nivel de financiación de los nuevos medicamentos y/o las nuevas indicaciones ‐ Incorporar los nuevos medicamentos en los formularios hospitalarios ‐ Incluir las opciones terapéuticas más coste‐efectivas en los boletines terapéuticos y los informes de los centros de información de medicamentos de las CCAA ‐ Priorizar las opciones a emplear de 1ª línea en las guías terapéuticas y en la receta electrónica Ventajas de efectuar EF en un ensayo clínico • Se van a obtener resultados de alta validez interna y gran credibilidad para AA.SS. y otros agentes decisores • La realización de un ensayo clínico es un requisito obligatorio para registrar nuevos medicamentos • Buena calidad de los datos, ya que las normas de BPC exigen una apropiada monitorización de los datos recogidos Inconvenientes de incluir un EF en un ensayo clínico • Son diseños metodológicos con poca validez externa: difícil generalizar los resultados a toda la población • En muchas ocasiones no se van a poder demostrar diferencias económicas (aunque realmente existan) dado el inadecuado tamaño muestral del estudio • Existencia de un consumo de recursos debido al protocolo en si (costes por protocolo) • Tiempo de seguimiento demasiado corto, siendo difícil poder demostrar diferencias económicas en muchas ocasiones • Empleo de un comparador que no es el medicamento más empleado en la práctica médica diaria • Añaden más trabajo y esfuerzo, tanto a los investigadores como a los monitores del estudio ¿Cuándo incorporar un EF a un ensayo clínico? • Siempre que el diseño del ensayo clínico sea metodológicamente adecuado y , por lo tanto, proporcione resultados validos y fiables: ‐ criterios de selección no muy restrictivos ‐ existencia de un comparador activo (no placebo), que se emplee en la práctica diaria ‐ tamaño muestral adecuado ‐ largos períodos de seguimiento de los medicamentos en estudio: se puedan conocer datos de morbi‐mortalidad • Siempre que se utilice como comparador la opción terapéutica más empleada en la práctica asistencial • Cuando se piense a priori que los medicamentos evaluados van a presentar diferencias notables en los recursos consumidos y en los resultados clínicos • Siempre que los medicamentos en estudio vayan destinados a patologías de alta prevalencia y , por lo tanto, su uso vaya a generar un abultado consumo de recursos Aspectos prácticos a tener en cuenta cuando se vaya a incorporar un EF en un ensayo clínico Diseño del ECC • Siempre que sea posible debería evaluarse efectividad en vez de eficacia: diseños pragmáticos • Se deberían evitar, en lo posible, las variables intermedias para evaluar los resultados clínicos • Deberían durar el tiempo suficiente como para ser capaces de poder capturar la mayoría de los resultados clínicos de los medicamentos en estudio • Dado que los EF necesitan un tamaño muestral más amplio que las evaluaciones clínicas, intentar tener en cuenta el EF a la hora de calcular el tamaño muestral • Si se van a emplear los AVAC en el EF, medir la utilidad de la población del EC, y no emplear datos indirectos o de otras fuentes • La frecuencia de medición de la utilidad deberá permitir capturar los cambios en los pacientes, y va a depender de: ‐ la población en estudio ‐ la duración del mismo ‐ el nº de visitas del EC ‐ la carga del EC para el paciente Realización del ECC • A la hora de recoger los recursos consumidos se recomienda poner énfasis en recopilar: ‐ los costes más relevantes ‐ aquéllos en los que se espera exista diferencia entre los medicamentos en estudio • Debería existir un plan para monitorizar la calidad de los datos económicos y para manejar los datos perdidos y aquéllos de baja calidad • En el informe consentimiento del participante, debería incluirse una parte para explicar la necesidad de recoger datos de consumo de recursos, incluso una vez haya abandonado el ECC Análisis del ECC • Debería realizarse acorde al plan de análisis de los datos farmacoeconómicos especificado en la sección del protocolo y fijado de antemano • Siempre efectuar el análisis por intención de tratar, con un horizonte temporal similar para los costes y los resultados clínicos y con un ajuste temporal igual para ambos • Los costes y resultados clínicos se tendrán que analizar con las pruebas estadísticas más apropiadas, lo mismo que los datos perdidos y los datos con períodos de seguimiento distintos, las cuáles deberán estar plenamente justificadas • Habrá que evaluar apropiadamente la incertidumbre, a través de: ‐ el calculo del intervalo de confianza del CCEE y del BNS ‐ realizando el oportuno análisis de sensibilidad • Será necesario explorar la generabilidad de los resultados del EF, debido a: ‐ costes por protocolo ‐ no representatividad de los centros ‐ criterios de inclusión y exclusión restrictivos ‐ cumplimiento terapéutico incrementado de manera artificial • En ECC multicentricos, habrá que vigilar como se realiza la imputación de los costes a los diferentes países ‐ lo normal es juntar las unidades de recursos consumidos por todos los pacientes en todos los países y multiplicar por el coste de cada unidad en cada país • No deberían efectuarse análisis de subgrupos de pacientes, salvo que se hubiera especificado de antemano en el plan de análisis del EF Elaboración de modelos farmacoeconómicos Evaluación farmacoeconómica y ECC • Los datos clínicos disponibles no son, a menudo, suficientes para estimar la eficiencia – Los ECC son de corta duración y la evaluación de la efectividad se hace conforme a variables sustitutivas – Los estudios no son representativos de la práctica clínica real • Se necesitan datos complementarios – Extrapolación a largo plazo – Investigar diferentes escenarios – Ajustar el consumo de recursos MODELIZACIÓN Modelos Farmacoeconómicos ¿Qué es un modelo? Una herramienta que … …va a permitir una aproximación a lo que sucederá en la práctica médica habitual cuando se trata una enfermedad y que … …va a permitir proyectar o simular los resultados clínicos previsibles (y sus costes asociados) de las diferentes alternativas terapéuticas en evaluación, bajo condiciones de incertidumbre Modelos en farmacoeconomía • Determinísticos – Árboles de decisiones • Estocásticos – Modelos de Markov • De simulación – Modelos de eventos discretos ¿Qué son los modelos determinísticos? • No consideran la influencia del azar a lo largo del tiempo (utilizan datos fijos, no simulados) • Por ejemplo, si la tasa anual de mortalidad específica de una enfermedad es del 10%, se asume que exactamente el 10% de las personas de una cohorte morirán por esa enfermedad cada año Arboles de decisión simples Ramas del árbol describen las diferentes opciones usadas junto a los eventos que van apareciendo y los resultados clínicos logrados Al final de cada rama se obtendrá la efectividad de cada terapia y sus costes asociados Fuentes de información: siempre de la mejor calidad Obtención de costes y efectos Fuentes primarias: 9 Prospectivos; Ensayos clínicos ¾ Estudios naturalísticos ¾ Estudios observacionales y epidemiológicos ¾ 9 Transversales/retrospectivos; ¾ Estudios observacionales Fuentes secundarias: 9 9 Revisión de bases de datos Registros médicos/historias clínicas Obtención de costes y efectos Otras fuentes: 9 9 9 Literatura científica ¾ meta-análisis ¾ ensayos clínicos publicados Opinión de expertos Estudios Delphi ¿es de calidad? ¿es relevante para nuestro entorno? Ejemplo de árbol simple de decisión T. Ambulatorio Efectos adversos Ingreso hospital Eficaz No efectos adversos Tratamiento A Eficaz No eficaz Enfermedad Tratamiento 2ª línea Complicaciones No eficaz No complicaciones Tratamiento B Arboles de decisión simples Ventajas Son rápidos y relativamente baratos No requieren una infraestructura demasiado compleja Inconvenientes Difícil que reflejen la práctica médica fielmente Utiles en procesos agudos en los que se pueda realizar predicciones con cierta exactitud No se deben utilizar en procesos crónicos, cuando existen recidivas y/o recaidas ¿Qué son los modelos estocásticos? • Son modelos probabilísticos que, a diferencia de los determinísticos, utilizan la incertidumbre como parte del cálculo • Procesos en los que un sistema cambia de manera aleatoria entre diferentes estados, simulando las probabilidades de distribución de los eventos que podrían darse por efecto del azar • El modelo estocástico más frecuentemente utilizado es el modelo de Markov ¿Cuándo deberían utilizarse los Modelos de Markov? • Enfermedades con eventos ... – repetitivos – irreversibles – de larga duración Modelos de Markov • Modelo estocástico donde los resultados y los costes asociados se van modificando a lo largo del tiempo y donde interviene el azar ‐ hay que definir los estados de salud que definen la patología y por los que van a ir pasando los pacientes en su evolución (sano, dolor precordial, angina de pecho, angina inestable, infarto de miocardio, muerte) ‐ los estados de salud tienen que ser exhaustivos y deben estar presentes todos los posibles estados que describen la evolución de la enfermedad ‐ y deben ser mutuamente excluyentes, de tal manera que un paciente no puede estar en dos estados a la vez, durante el mismo ciclo Componentes de los modelos de Markov Cada paciente se encuentra siempre en algún estado definido y finito de salud: Estados de Markov Los pacientes pueden transicionar de un estado a otro El horizonte temporal del análisis se divide en intervalos iguales de tiempo (meses, años, etc) que se denominan Ciclos de Markov En cada ciclo un paciente sólo puede hacer una transición de un estado a otro Probabilidad neta que tiene de pasar de un estado a otro se denomina Probabilidad transicional Ejemplo: Estados y transiciones ENFERMEDAD SALUD MUERTE Ejemplo: Probabilidades de transición D E S D E ... HASTA ... Salud Enfermedad Muerte Salud 0,6 0,2 0,2 Enfermedad 0 0,6 0,4 Muerte 0 0 1 Modelos de Markov Estados El paciente está siempre en un nº finito de estados A B C D E 1 2 Todos los eventos se representan como transiciones de un estado a otro Cada estado conlleva unos costes y unas utilidades 3 4 €,U €,U €,U €,U €,U Ciclos Progresión temporal en periodos iguales (ciclos) Modelos Farmacoeconómicos Precauciones en su realización Se prestan a la manipulación para lograr un resultado deseado: su realización deberá ser extremadamente transparente y rigurosa Datos incluidos deberán estar plenamente justificados y ser de una calidad exquisita Siempre será necesario efectuar un análisis de sensibilidad con los datos de mayor incertidumbre Validar y auditar el modelo con otros modelos y/o estudios porspectivos ya efectuados o en marcha Interpretación de los resultados de los estudios farmacoeconómicos Plano coste-efectividad - Efectividad + Coste Opción dominada + Efectividad + Coste - Efectividad -Coste Opción dominada + Efectividad -Coste Opción dominante ¿Cuándo es coste-efectivo un tratamiento respecto a otro? * Si con similares o mejores resultados clínicos, su coste global (adquisición + el resto de costes asociados) es menor, debido a: * Presentar menos efectos adversos * Necesitar menos pruebas complementarias y analíticas * Generar menos visitas al médico * Producir menos recidivas/fracasos * Presentar un menor coste de adquisición Plano coste-efectividad - Efectividad + Coste Opción dominada + Efectividad + Coste - Efectividad -Coste Opción dominada + Efectividad -Coste Opción dominante ¿Cuándo es coste-efectivo un tratamiento respecto a otro? * Si los resultados adicionales compensan su coste extra ‐ Situación más frecuente con los nuevos medicamentos ‐ Es necesario decidir el valor umbral del cociente coste/efectividad incremental que se considera como coste‐efectivo en cada país ‐ Los medicamentos que presenten un valor por debajo del fijado, será más fácil que se financien y se empleen rutinariamente ‐ Los que se encuentre por encima de ese valor, habrá que evaluar criterios adicionales antes de decidir su financiación y adopción Plano coste-efectividad - Efectividad + Coste Opción dominada + Efectividad + Coste - Efectividad -Coste Opción dominada + Efectividad -Coste Opción dominante Representación gráfica de las zonas donde una nueva opción es coste‐efectiva y donde no lo es, en relación a la alternativa terapéutica de referencia en el mercado Rango superior del valor Umbral del CCEI Costes Zona de incertidumbre Mayores Rango inferior del valor Umbral del CCEI Peores Mejores Resultados Menores En la zona de incertidumbre habrá que tener en cuenta otros criterios antes de decidir si la nueva opción terapéutica es coste‐efectiva a o no Valor umbral de distintos países industrializados • Existen algunos países donde se recomienda un valor umbral (coste/AVAC), sin ser oficial ‐ Canadá : 80.000 $ ‐ U.S.A. : 109.000 – 297.000 $ ‐ U.K. : 20.000 – 30.000 £ ‐ Australia : 69.900 $ Valor umbral de distintos países de la Unión Europea (coste/AVAC) ‐ U.K.: 33.000 – 50.000 € ‐ Holanda: 24.000 € ‐ Suecia: 65.000 € ‐ Italia: 25.000 – 40.000 € ¡¡En patologías graves (como en oncología) se tiende a emplear valores umbrales más elevados!! ¿Cuál es el valor umbral en España? * Se han elaborado varios estudios para su establecimiento (coste/AVG ó AVAC) : Pinto et al. (2001): 20.000 € Sacristán et al. (2002): 30.000 € Soto J. (2004): 24.000‐42.000 € Pinto et al. (2005): 9.000‐38.000 € De Cock et al. (2007): 30.000‐45.000 € • Estos valores no son oficiales, si no que son datos que sirven de referencia y orientan a los decisores ¿Qué características debería tener este valor umbral? * Ser flexible, con un rango de valores más que un valor único * Debería corregirse por: ‐ Gravedad de la enfermedad ‐ Edad del paciente ‐ Existencia o no de otras alternativas de tratamiento ‐ Tamaño del efecto terapéutico ‐ Grado de innovación ‐ Aspectos de equidad ‐ Impacto en los presupuestos * Probablemente, debería ser distinto para diferentes enfermedades * Ser dinámico, revisable de manera periódica * Modificable según el presupuesto existente en cada momento y según la situación financiera del país ¿Cómo podría fijarse este valor umbral en nuestro país? * Las Autoridades Sanitarias, representantes políticos y sociedades científicas deberían fijar el rango de este valor umbral en nuestro país * En este ejercicio, se podrían utilizar valores de referencia: ‐ Renta per capita media ‐ Coste laboral unitario (coste salario + otros costes añadidos) ‐ Valor estadístico de la vida (cantidad monetaria que la población estaría dispuesta a pagar por reducir el riesgo de mortalidad de una persona) ‐ Valor adoptado en países de nuestro entorno * El Consejo Inter‐territorial del SNS podría ser el organismo encargado de revisar este valor de manera periódica * Otros organismos podrían asesorarle: Consejo de Política Fiscal y Financiera, Consejo Económico y Social, e incluso el propio Consejo de Estado Revisión crítica de EF publicados en revistas bio‐médicas Objetivo del estudio 1. ¿Está bien definido el objetivo del estudio y la hipótesis que se plantea? 1.1. ¿Se explicita la razón por la que se ha efectuado el estudio? 1.2. ¿Se ajusto el estudio a la práctica médica habitual del medio donde éste se efectuó? Perspectiva del estudio 2. ¿Estaba bien especificada en el protocolo del estudio? 2.1. ¿Se razono esta elección con argumentos? 2.2. ¿Fue la más correcta o debiera haberse escogido otra? 2.3. ¿Se ha efectuado un nuevo análisis de los resultados modificando la perspectiva? Diseño del estudio 3. ¿Se especifico si el estudio iba a ser prospectivo, retrospectivo o predictivo? ¿Se evalúo la calidad metodológica del diseño empleado? 3.1. En el primer caso, ¿se detallo si se iba a efectuar dentro de un ECC o bien en el seno de un estudio observacional? 3.2. En el caso de ser retrospectivo, ¿se especifico la fuente de los datos: base de datos, historias clínicas, etc.? 3.3. Si el estudio ha sido era predictivo, ¿se ha evaluado la calidad y precisión del modelo económico empleado? 3.4. ¿Se ha definido el horizonte temporal del estudio? Elección del comparador 4. ¿Se han aportado razones que justifiquen el comparador empleado en el estudio? 4.1. ¿Se ha empleado cómo comparador una de las siguientes?: ‐ opción más barata ‐ alternativa más eficaz ‐ intervención más eficiente ‐ el más utilizado en la práctica médica rutinaria 4.2. ¿Se ha valorado emplear la opción de no hacer nada? 4.3. ¿Se han aportado las fuentes de dónde se han obtenido los datos de costes y resultados de los comparadores empleados? Resultados clínicos obtenidos 5. ¿Se han incluido tanto los positivos (eficacia/efectividad), como los negativos (fallo terapéutico, efectos adversos, incumplimiento, etc.)? 5.1. ¿Se aporta la fuente de dónde se han extraído los datos? 5.2. ¿Se han medido los resultados en las unidades físicas apropiadas, según el tipo de estudio y la perspectiva del mismo? Tipo de análisis empleado 6. ¿Se ha utilizado el tipo de análisis más idóneo y conveniente para poder contestar la pregunta del estudio? 6.1. ¿Se ha descrito de manera clara la metodología del estudio efectuado? 6.2. ¿Es el tipo de análisis más apropiado teniendo en cuenta la patología y el comparador utilizado? Recursos consumidos 7. ¿Se han recogido en el estudio todos los recursos consumidos, acorde a la perspectiva escogida? 7.1. Si algún tipo de recursos no se han incluido en el análisis, ¿se justifica esta decisión? 7.2. ¿Se ha especificado la manera de trasladar los recursos a costes? 7.3 ¿Se explicita en el estudio la fuente de costes empleada? Ajuste temporal 8. ¿Se han descontado, tanto los costes como los resultados, si el horizonte temporal es mayor de 1 año? 8.1. ¿Se ha aportado justificación de la tasa de descuento empleada? Análisis e interpretación de los resultados 9. ¿Se ha calculado en cociente coste/efectividad incremental y su intervalo de confianza? 9.1. ¿Se detalla si se considera que la opción evaluada se considera coste‐efectiva? ¿Se razona esta decisión? 9.2. ¿Se aportan datos del beneficio neto sanitario de la alternativa evaluada y del comparador? 9.3. ¿Se aportan datos de la curva de aceptabilidad del estudio? Manejo de la incertidumbre 10. ¿Se ha intentado manejar convenientemente la incertidumbre existente en los datos y resultados del estudio? 10.1. ¿Se aporta el intervalo de confianza del cociente coste/efectividad incremental? ¿Se han empleado las pruebas estadísticas correctas para su cálculo? 10.2. ¿Se detalla la gráfica del plano coste‐efectividad dónde se visualiza la dispersión de los datos? 10.3. ¿Se ha realizado un análisis de sensibilidad, modificando el valor de aquellos parámetros con mayor incertidumbre? 10.4. ¿Se ha efectuado el tipo de análisis de sensibilidad más apropiado según las características del estudio? Conclusiones del estudio 11. ¿Están totalmente justificadas, según los resultados hallados? 11.1. ¿Se ha evaluado si son extrapolables a la práctica médica diaria del entorno dónde se quieren emplear los resultados del estudio? 11.2. ¿Se discuten las aportaciones del estudio para tomar decisiones y sus posibles limitaciones? 10.3. ¿Se han valorado posibles aspectos éticos derivados de las posibles recomendaciones del estudio? ¡ Muchas gracias por vuestra atención ! [email protected]
